BrainStorm Cell Therapeutics (OTC QB: BCLI) a sorti des résultats positifs de son étude Phase I / II NurOwn™ pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les données ont été présentées à la Conférence de l’Académie Américaine de Neurologie (AAN) le 20 mars 2013. Les principaux critères d’innocuité et de tolérabilité ont été respectés, et en plus, les résultats d’étude indiquent des signes initiaux d’efficacité.
Brainstorm choisi à la session « Emerging Science » pendant l’AAN. Cette semaine, BrainStorm a présenté des données d’un essai de Phase I / II avec des cellules NurOwn pour le traitement de la SLA. La présentation à l’AAN a été sélectionnée pour la Session « Emerging Science » qui met en évidence de passionnantes nouvelles recherches qui sont choisies spécifiquement pour leur présentation accélérée. Donner une présentation à « Emerging Science » est une validation importante du potentiel des cellules NurOwn pour traiter la SLA. Les données présentées montre un profil de sécurité fort et un signal d’efficacité initiale pour la thérapie cellulaireNurOwn. Des précisions supplémentaires concernant l’étude et les données présentées sont incluses ci-dessous.
La Mayo Clinic rejoindra l’essai SLA de Phase II de cellules NurOwn. Lundi 18 mars, Brainstorm a annoncé que la clinique Mayo à Rochester (Minnesota) a l’intention de participer à l’essai de Phase II de la société avec les cellules NurOwn pour le traitement de la SLA. Suite à l’Université de Massachusetts et le Massachusetts General Hospital, la clinique Mayo est maintenant le troisième site clinique qui participera à l’essai. Le recrutement devrait commencer le deuxième semestre 2013.
Background et conception de l’étude de la Phase I / II NurOwn. Brainstorm a annoncé certains des résultats finaux de la Phase I / II des cellules NurOwn qui sont des cellules souches mésenchymateuses autologues différenciées pour exprimer les facteurs neurotrophiques (MSC-NTF). L’étude interventionnelle, non randomisée visait à établir l’innocuité et la tolérabilité de cellules NurOwn. 12 patients SLA dans un stade précoce or tardive tel que déterminé par leur respective Amyotrophic Lateral Sclerosis Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) scores sur trois mois avant étude, ont été suivis en groupes parallèles. Les patients SLA de stade précoce (n = 6), ceux avec des scores > 30, ont ensuite été administrés des cellules autologues de MSC-NTF via des injections intramusculaires (IM) à 24 sites distincts dans les biceps et les triceps. Les patients SLA tardive (score variant de 15 à 30) (n = 6) ont administrés une injection intrathécale unique (IT) de cellules autologues de MSC-NTF directement dans le canal rachidien. Les patients ont été suivis ensuite pendant 6 mois après traitement. Remarque, seuls les patients SLA avec une durée de la maladie de moins de deux ans et avec au moins 60 % de capacité de force vitale(FVC, un indicateur de la fonction respiratoire) ont été acceptés à l’étude. Certains critères d’exclusion clés étaient la dépendance respiratoire et la vitesse de conduction nerveuse lente confirmée par EMG.
L’évaluation primaire de l’innocuité et les paramètres de la tolérabilité étude ont été respectés, sans aucun événement indésirable grave lié au traitement. Les résultats secondaires étaient le taux de diminution de la progression de la maladie, comme indiqué par le score ALSFRS-R et la FVC en injection intrathécale chez les 6 patients en stade tardive. Tout au long de l’étude, on a effectué des mesures mensuelles du ALSFRS-R, FVC, du poids, BMI, examen physique et neurologique, signes vitaux, la masse musculaire, la circonférence musculaire et l’utilisation concomitante de médicaments. Bimensuel l’EMG, CBC, biochimie du sang, tests de coagulation et d’ immunologie et les analyses d’urine ont été mesurés.
Les résultats d’étude Phase I / II. Les résultats positifs de l’étude indiquent une diminution plus lente des scores ALSFRS-R et FVC chez des patients du stade progressive après traitement informatique, étaient statistiquement significatifs. Le reste de l’analyse des données et l’achèvement de l’étude est prévu pour mai 2013. Telle que présentée dans la Figure 1, une diminution significative du taux de déclin de l’ALSFRS-R a été observée (p = 0,0013) ; Cela est évident si l’on compare les coefficients bêta pour les périodes de prétraitement et post-traitement.
En outre, une diminution significative du taux de déclin de la FVC (p < 0,0001) a été observée au cours de la période d’étude, comme on le voit dans Figure 2, lors de la comparaison des coefficients bêta pour les périodes de prétraitement et post-traitement. Le score ALSFRS-R est l’un des instruments primaire utilisé pour suivre l’évolution de la SLA. L’échelle affecte un total de 48 points à capacités différentes, avec un score inférieur indiquant un plus mauvais pronostic. En outre, la capacité respiratoire et donc le FVC sont des mesures importantes dans la SLA. La phase terminale de la SLA se présente comme la dégénérescence des motoneurones aboutissant à une atrophie des muscles respiratoires. Finalement, les patients perdent leur capacité à respirer de manière autonome et doivent utiliser un respirateur mécanique. Les deux conclusions de Figure 1 et Figure 2suggèrent une tendance à la stabilisation possible de la maladie. Les détails finaux de l’étude et l’achèvement de l’étude de Phase IIa en cours avec croissance du dosage, sont nécessaires pour confirmer cette tendance.
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : LifeSci Advisors
Mayo Clinic fera étude avec la thérapie de cellules souches en SLA de Brainstorm
TEL AVIV (Reuters) – BrainStorm Cell Therapeutics a dit que la Clinique Mayo dans le Minnesota a accepté de participer à un essai clinique d’un traitement SLA de cellules souches adultes de la société.
La clinique de Mayo est le troisième site clinique américain à signer une lettre d’entente, après l’Université de Massachusetts et le Massachusetts General Hospital, Brainstorm, a déclaré lundi.
Brainstorm d’ Israël développe NurOwn pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative progressive qui affecte les cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière.
Les premiers résultats de la Phase I indiquent que les patients atteints de SLA éprouvent des résultats cliniques positifs après traitement avec des cellules NurOwn, a indiqué la compagnie.
Anthony Windebank, investigateur principal à la clinique Mayo, dit que la clinique a commencé les essais de sécurité des patients avec les cellules souches l’an dernier.
« L’étappe prochaine logique…s’agit du type de modification qui permet aux cellules de NurOwn de Brainstorm de livrer les facteurs au système nerveux qui sont connus pour favoriser la survie des cellules du nerf moteur, » dit Windebank.
Brainstorm plannifie à inclure les patients dans l’essai clinique à la clinique Mayo, l’Université du Massachusetts et du Massachusetts General dès le deuxième semestre de 2013.
« C’est un autre pas en avant dans la recherche d’une option de traitement potentiellement efficace pour les patients atteints de SLA, » dit chef de la direction de Brainstorm, Alon Natanson.
Brainstorm présentera les données de la Phase 1 de son traitement NurOwn dans la SLA à la réunion annuelle de l’American Academy of Neurology, le 20 mars.
Selon l’Association ALS, 5 600 personnes aux Etats-Unis sont diagnostiqués chaque année avec la maladie, qui a sévèrement handicapé le physicien britannique Stephen Hawking.
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : Yahoo! News
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