Die Europäische Arzneimittel-Agentur EMEA hat ein potentielles Medikament gegen die Nervenkrankheit ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) als “Orphan Drug” anerkannt.
Es ist eine Bezeichnung für vielversprechende Substanzen, die ohne zusätzliche finanzielle und administrative Anreize nicht in den Markt eintreten könnten. Das potentielle Arzneimittel basiert auf der Arbeit von Professor Peter Carmeliet von K.U.Leuven und VIB (Vlaams Instituut voor Biotechnologie).
Carmeliet entdeckte dass ein Mangel an einem bestimmten Protein (VEGF) Symptome von ALS verursacht bei Mäusen. Die aktuelle Forschung konzentriert sich auf die direkte Verabreichung von VEGF im Gehirn von Patienten über eine Pumpe. Dies sollte den Krankheitsverlauf verlangsamen, ein Effekt der in früheren VIB-Studien an Labortieren beobachtet wurde.
Die Entwicklung der Therapie erfolgt durch das Pharmaunternehmen NeuroNova. Die klinische Tests laufen an der UZ Leuven unter der Leitung von Professor Wim Robberecht, auch angegliedert an das VIB und das Vesalius Research Center der K.U.Leuven.
Exklusiver Marktzugang
Mit der Verordnung über „Orphan drugs“ will die Europäische Union stimulieren dass auch für seltenere Krankheiten Medikamente entwickelt werden. Ohne diese Unterstützung wäre die wirtschaftliche Machbarkeit neuer Medikamente oft zu ungewiss. Die Anerkennung als Arzneimittel bietet dem Hersteller zehn Jahre Marktexklusivität sowie eine zentrale Registrierung in der Europäischen Union, Beratung bei der Erstellung von Studienprotokollen und Zulassungsanträgen sowie die Reduzierung der Zulassungskosten für das neue Medikament. Die Studie kann auch mit weniger Patienten durchgeführt werden. Gerade bei Erkrankungen, die sehr selten sind, kann dies die Entwicklung eines Medikaments deutlich beschleunigen .
Unheilbare und lähmende Krankheit
ALS ist eine unheilbare lähmende Erkrankung. Der Astrophysiker Stephen Hawking war einer der ikonischsten Patienten. In Belgien leiden etwa 800 bis 1.000 Menschen an der Krankheit. Jedes Jahr sterben mehr als 200 Patienten und mindestens ebenso viele kommen hinzu. Bei Betroffenen kommt es zu einer Verschlechterung der Nervenbahnen, die zu den Muskeln führen. Infolgedessen verlieren die Patienten die Kontrolle über ihre Muskeln und werden vollständig gelähmt, während sie über ihre geistigen Fähigkeiten verfügen.
Langer Weg zum Medikament
Obwohl die Zulassung von Orphan-Medikamenten die Forschung beschleunigen wird, bleibt der Weg zu VEGF als registriertes Medikament ein langer. Regulierte Studien müssen noch die herapeutische Wirkung von VEGF zur Hemmung der Entwicklung von ALS nachweisen. Die aktuelle Studie befindet sich in der klinischen Phase I/II. Dies bedeutet, dass die Sicherheit nun in einer kontrollierten Gruppe von 200 Patienten bewertet wird.
Fragen mit Bezug zu dieser medizinischen Forschung können geschickt werden an patienteninfo@vib.be
Übersetzung: Marijke Praet
Quelle: www.vib.be