L’unité des essais cliniques de neurologie au Massachusetts General Hospital cherche personnes avec la forme familiale de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) pour une « Phase II/III randomisée, Placebo-Contrôlée, avec Arimoclomol dans la SOD1 Positive sclérose latérale amyotrophique familiale». Il s’agit d’une étude de 12 mois pour apprendre si un médicament appelé Arimoclomol est efficace et sécure comparé à un placebo pour ceux qui ont la SLA familiale SOD1 positive. Les participants seront aléatoirement affectés (c’est-à-dire, par hasard) à recevoir Arimoclomol ou un placebo (ressemble à Arimoclomol, mais ne contient aucun médicament actif).

Arimoclomol est un médicament expérimental qui augmente les niveaux de protéines appelées « chaperonnes », qui peuvent améliorer la capacité de survie d’une cellule dans certains types de stress. Arimoclomol vient en gélules à prendre oralement. L’étude est pour ceux qui ont été diagnostiqués récemment avec la SLA familiale et savent qu’ils ont une mutation SOD1 ou sont prêts à subir un test génétique pour le savoir.

Les visites d’étude auront lieu au Massachusetts General Hospital et à distance par téléphone et par visiting nurse.

Institution – HGM – Massachusetts General Hospital, Boston, MA

Chercheur principal – Nazem Atassi, MD, MMSc

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ClinicalTrials@Partners