Brainstorm d’Israël dit que le produit de cellules souches a des avantages pour les patients SLA
TEL AVIV (Reuters) – BrainStorm Cell Therapeutics d’Israël, a déclaré qu’un essai clinique mi-stade de son traitement de cellules souches adultes a montré un effet « statistiquement significatif » chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Selon l’Association ALS, 5 600 personnes aux Etats-Unis sont diagnostiquées chaque année avec la maladie neurodégénérative qui a sévèrement handicapé le physicien britannique Stephen Hawking.
De nouvelles données présentées au congrès annuel de l’Académie américaine de neurologie ce mardi montrent que six mois après une seule administration du traitement des cellules souches appelé NurOwn il y avait une amélioration statistiquement significative du taux de déclin de la capacité vitale forcée, qui mesure la quantité d’air qu’une personne peut avoir dans les poumons.
Il y avait aussi des améliorations dans le taux de déclin du score fonctionnel SLA qui teste 12 fonctions différentes.
En outre, les patients recevant NurOwn par à une injection intramusculaire, ont montré une amélioration du taux de déclin dans la masse du muscle du bras droit, le site d’administration de NurOwn, par rapport au bras gauche.
« Compte tenu de la nature de la SLA et l’absence de traitements efficaces, un traitement qui pourrait, même modestement, ralentir la progression serait la bienvenue par les patients et les médecins, » a déclaré Dimitrios Karussis du Hadassah University Medical Center, le principal investigateur de l’étude.
En octobre, la U.S. Food and Drug Administration a désigné NurOwn comme un produit « fast-track » pour traiter la SLA.
Brainstorm qui fait également d’essais cliniques dans trois sites aux Etats-Unis, envisage de passer à une étude dans les prochains mois pour voir si les résultats peuvent être amplifiés par des doses répétées.
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : Reuters
NurOwn ® de BrainStorm a démontré un effet statistiquement significatif chez les patients SLA
Des résultats de Phase 2a et nouvelles analyses présentés à l’académie américaine de neurologie
HACKENSACK, New Jersey et PETACH Tikva, Israël, /PRNewswire /–BrainStorm Cell Therapeutics Inc., un des principaux développeurs de technologies de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, présente les résultats de son étude de phase 2a NurOwn ® dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) pendant une session poster aujourd’hui à l’assemblée annuelle de l’académie américaine de neurologie, qui a lieu à Washington D.C. En plus des premiers résultats antérieurement divulgués, des analyses et des données supplémentaires sont présentées pour la première fois aujourd’hui.
Parmi les nouveaux résultats est une analyse de régression linéaire de tous les sujets qui ont reçu l’administration intrathécale (IT) dans l’étude de phase 2a et l’étude de phase ½ d’avant. Six mois après le traitement, il y avait une amélioration statistiquement significative dans le taux estimé du déclin de la capacité vitale forcée (CVF), de -5.1 % par mois avant le traitement à -1,2 % par mois après le traitement (double p = 0,036) et une amélioration presque significative du taux de diminution du score de la cotation fonctionnelle SLA (ALSFRS-R), de -1.2 points par mois prétraitement à -0.6 points par mois après traitement (double p = 0,052).
Aussi, pour la première fois, des effets positifs locaux de l’administration par voie intramusculaire sont rapportés. L’analyse volumétrique en 3D à l’aide de l’IRM a révélé une amélioration du taux de diminution de la masse musculaire dans le bras droit, le site d’administration de NurOwn ®, par le biais du traitement après un mois, par rapport au bras gauche. L’électromyographie a montré une tendance à la stabilisation du potentiel composé de l’axone moteur dans le nerf musculocutané droit par rapport à la détérioration observée dans celui de la gauche.
Le CEO de BrainStorm, Tony Fiorino, MD, PhD, a commenté « ces résultats représentent une validation en plus pour notre plateforme NurOwn. Dans cette étude, nous avons observé un avantage important et cliniquement significatif après traitement par NurOwn ®. En outre, notre analyse des sujets ayant reçu l’administration IT dans nos deux essais achevés a montré une amélioration statistiquement significative du taux de déclin de la CVF et presque statistiquement significative du déclin de l’ALSFRS-R, six mois après le traitement, une réalisation remarquable, étant donnée la petite taille de l’essai. Avec notre étude américaine phase 2 où maintenant plus que la moitié est inscrite et une étude de multiples doses étant prévue, BrainStorm est bien placé pour confirmer et pour étendre ces résultats au cours de l’année à venir. »
Professeur Dimitrios Karussis de Hadassah University Medical Center, le principal investigateur de l’étude, a déclaré « nous avons observé dans nos deux études clairement des indices qu’une administration intrathécale unique de NurOwn ® peut induire des effets bénéfiques cliniquement significatives chez les patients SLA. Dans ces études 88 % des participants après un suivi de 3 mois et 73 % de ceux après un suivi de six mois ont répondu aux cellules, montrant une amélioration après traitement du score ALSFRS-R ou du FVC, ou les deux. Nous attendons avec impatience les résultats des études actuelles et à venir qui vont définir la sécurité et le profil d’efficacité de NurOwn ®, et il faut surtout espérer que l’administration de doses répétées augmentera l’ampleur ou la durée du bénéfice, ou les deux. »
Pour les détails complets de l’étude et les résultats, une version PDF du poster est disponible sur notre site Web www.brainstorm-cell.com.
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : BrainStorm Cell Therapeutics
17-11-2020 – BrainStorm annonce les principaux résultats de l’étude de phase 3 sur la SLA de NurOwn®
15-06-2020 – BrainStorm obtient le statut de PME de l’agence européenne des médicaments
09-06-2020 – L’ALS Association et I AM ALS attribuent une subvention à BrainStorm de 500 000 $
18-02-2020 – BrainStorm et la FDA conviennent d’une voie réglementaire potentielle NurOwn®
24-01-2020 – NurOwn and the Therapy Development Process
20-11-2019 – BrainStorm annonce la publication des études cliniques de la Phase 2 NurOwn®
17-10-2019 – Essai Phase 3 de NurOwn Cell Therapy enrôle tous les 200 patients, annonce Brainstorm
02-09-2019 – Les attentes de cette étude clinique étaient de ralentir la progression de la SLA
19-08-2019 – BrainStorm annonce les résultats financiers du deuxième trimestre de 2019
01-04-2019 – BrainStorm annonce un nouveau brevet européen pour NurOwn®
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16-01-2018 – Ralph Kern, docteur en médecine, explique le progrès de la thérapie potentielle SLA NurOwn
21-09-2017 – BrainStorm commence l’essai clinique Phase 3 en SLA aux États-Unis
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20-04-2017 – BrainStorm (Israël) offre des données de Phase 2 encourageantes
19-12-2016 – Brainstorm : 2017 buts et objectifs
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11-01-2013 – Nouvelle méthode de conservation NurOwn
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08-11-2010 – Brainstorm commencera des procès de médicaments SLA en Israël