VERSION ABRÉGÉE

D’avril à mai 2024, ALS Focus™ a interrogé des personnes atteintes de SLA et leurs aidants, actuels et anciens, sur les résultats prioritaires des futurs traitements médicamenteux contre la SLA. Cette étude Priorités de traitement a mesuré scientifiquement les symptômes que les membres de la communauté SLA jugeaient les plus importants pour les futurs traitements médicamenteux.

Bien que l’enquête ait porté à la fois sur les priorités de traitement et sur les préférences en matière d’essais cliniques, les résultats présentés ici se concentrent sur les données recueillies concernant les priorités de traitement. L’analyse repose sur 1.097 répondants, dont 834 personnes atteintes de SLA ou leurs mandataires répondant en leur nom (76%) et 263 aidants, actuels ou anciens (24%).

Principaux résultats

L’enquête ALS Focus du printemps 2024 a interrogé des personnes atteintes de SLA et leurs aidants sur les symptômes qu’ils privilégieraient pour les futurs traitements médicamenteux contre la SLA. Les données sur les priorités thérapeutiques issues de la communauté SLA peuvent contribuer à éclairer ce que l’on appelle le développement de médicaments axé sur le patient (PFDD), rendant ces résultats utiles aux organisations de défense des droits, à l’industrie et aux autorités réglementaires.

Les participants à l’enquête ont été invités à indiquer, parmi une liste de neuf symptômes de SLA, ceux qui constituaient leur priorité absolue en matière de traitements médicamenteux potentiels. La respiration, la parole et la déglutition sont arrivées en tête des priorités thérapeutiques parmi les participants atteints de SLA et les aidants. Les aidants ont également souligné l’importance de la santé mentale des personnes atteintes de SLA comme une priorité supplémentaire dans leurs réponses ouvertes.

Priorités thérapeutiques principales

Symptômes identifiés par les personnes atteintes de SLA et leurs aidants comme les plus importants à traiter par les futurs traitements médicamenteux (N = 1,097).

Cette enquête offre un nouveau point de vue sur les priorités thérapeutiques des personnes directement touchées par la SLA, auprès d’un groupe de participants considérablement plus large que les échantillons des recherches publiées précédemment. Ces résultats soulignent l’importance de prendre en compte les problèmes liés à la respiration, à la parole et à la déglutition lors du développement de nouveaux traitements.

Les résultats de cette enquête pourraient orienter les activités de recherche, de développement et d’évaluation de nouveaux traitements contre la SLA. Ils pourraient notamment contribuer à la sélection des critères d’évaluation et des mesures de résultats pour les essais cliniques. Ces travaux jettent également les bases de la mesure des préférences des patients lorsqu’ils évaluent les bénéfices et les risques des traitements contre la SLA.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: ALSA