31 octobre 2025

Les découvertes pointent vers un médicament prometteur qui rétablit l’équilibre neuronal et pourrait ralentir la progression de la maladie

• La protéine TDP-43 dysfonctionne et perturbe l’épissage normal du gène KCNQ2
  • Le défaut d’épissage du gène entraîne une excitation excessive et trop rapide des neurones dans la SLA et la DFT
  • Les auteurs de l’étude ont développé un nouveau médicament qui a permis d’apaiser des neurones SLA hyperactifs

Une nouvelle étude de l’Université de Northwestern, utilisant du tissu nerveux de patients ainsi que des neurones humains cultivés en laboratoire, a révélé comment une protéine clé impliquée dans ces maladies, la TDP-43, provoque une hyperactivité des cellules nerveuses dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la démence fronto-temporale (DFT), deux maladies neurodégénératives.

Les résultats non seulement expliquent un mystère persistant concernant l’hyperactivité des neurones dans la SLA et la DFT, mais mettent également en évidence un nouveau médicament prometteur susceptible de ralentir ou d’empêcher la progression de la maladie.

Les résultats ont été publiés le 31 octobre dans Nature Neuroscience.

La SLA, qui attaque les motoneurones de la moelle épinière et provoque un affaiblissement progressif et une atrophie musculaire, touche environ 350 000 personnes dans le monde. La DFT entraîne une atrophie des lobes frontaux et temporaux du cerveau, zones contrôlant la personnalité, le comportement et le langage. On estime que 1,2 à 1,8 million de personnes dans le monde vivent avec une forme de DFT.

Traduction : N. C.

Source : Northwestern Now Story