SineuGene Therapeutics, une entreprise de biotechnologie en phase clinique se concentrant principalement sur les thérapies géniques pour les troubles neurologiques, a annoncé que l’Administration nationale des produits médicaux de Chine (NMPA) a approuvé la demande de médicament expérimental (IND) pour SNUG01, un produit de thérapie génique révolutionnaire pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cette étape fait suite à une précédente approbation de la demande IND de SNUG01 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en mars 2025, ouvrant la voie au lancement d’un essai clinique multi-régional de Phase I/IIa (MRCT) en Chine et aux États-Unis.
SNUG01 est un produit de thérapie génique de première classe basé sur le virus adéno-associé recombinant de sérotype 9 (rAAV9) qui exprime la protéine humaine TRIM72 (Tripartite Motif Protein 72), une nouvelle cible médicamenteuse pour la SLA initialement identifiée et caractérisée par le groupe du Dr Yichang Jia à l’Université Tsinghua, lors de l’administration au système nerveux central (SNC), en particulier aux motoneurones. Cet essai mondial de phase I/IIa évaluera l’innocuité et l’efficacité potentielle du SNUG01 et identifiera la posologie pour un développement clinique ultérieur chez les adultes atteints de SLA. L’étude sera menée dans plusieurs centres académiques de premier plan dans les deux pays, y compris le Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital (États-Unis), Peking University Third Hospital, the Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine and Fujian Medical University Union Hospital.
« L’autorisation conjointe accélère et valide la stratégie de développement de thérapies potentiellement transformatrices pour les personnes atteintes de SLA dans le monde entier », a déclaré le professeur Merit Cudkowicz, directeur du Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital et chercheur principal mondial de l’essai. « Nous sommes ravis de collaborer à cette étude et avons hâte d’évaluer l’impact potentiel de la thérapie sur les patients vivant avec la SLA. »
Les autorisations réglementaires obtenues à la fois aux États-Unis et en Chine démontrent la dynamique derrière le développement mondial de SNUG01. Grâce à des collaborations stratégiques et à de la rigueur scientifique, SineuGene fait progresser sa thérapie génique de premier ordre pour répondre aux besoins non satisfaits et urgents de la communauté mondiale de la SLA.
À propos de SNUG01
SNUG01, développé par SineuGene via sa plateforme technologique AAV exclusive, est un produit de thérapie génique de premier ordre utilisant TRIM72 comme gène d’intérêt. TRIM72 a été identifié comme un gène thérapeutique potentiel sur la base de recherches fondamentales menées par le Dr. Yichang Jia dans son laboratoire à l’Université Tsinghua. SNUG01 utilise un vecteur rAAV9 pour délivrer le TRIM72 humain aux neurones par administration intrathécale. Des études précliniques ont montré que l’expression de TRIM72 pourrait contrer la pathogenèse de la SLA par de multiples mécanismes, notamment en réduisant le stress oxydatif, en améliorant la capacité de réparation des membranes neuronales, en restaurant l’homéostasie mitochondriale, en inhibant les cascades neuro-inflammatoires et en supprimant le dérèglement des granules de stress. Cette action multidimensionnelle retarde la dégénérescence des neurones moteurs chez les patients atteints de SLA.
Un essai récemment achevé, initié par des chercheurs en Chine, a démontré la sécurité favorable de SNUG01, ainsi que des signes précoces d’efficacité clinique et d’améliorations des biomarqueurs. Il est crucial de noter qu’à la différence des thérapies contre la SLA ciblant des mutations génétiques spécifiques, le large mécanisme neuroprotecteur de SNUG01 a le potentiel de bénéficier aux patients atteints de SLA sporadique — une population représentant plus de 90 % des patients atteints de SLA et actuellement dépourvue d’options de traitement efficaces. Ces résultats prometteurs soutiennent le développement mondial continu de SNUG01.
Traduction: Viviane
Source: PR Newswire