20 octobre 2025

Les entreprises ont identifié une nouvelle cible thérapeutique au cours de la première phase de leur collaboration

Bristol Myers Squibb prolonge sa collaboration avec l’entreprise d’intelligence artificielle (IA) Insitro afin de concevoir de nouveaux médicaments contre une nouvelle cible thérapeutique dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Cette cible a été identifiée au cours du précédent accord quinquennal entre les deux entreprises, qui visait à découvrir de nouvelles molécules susceptibles de déboucher sur des traitements de nouvelle génération contre la SLA. Cette collaboration aurait dû prendre fin ce mois-ci, mais elle est prolongée d’un an afin de donner aux entreprises plus de temps pour explorer une nouvelle cible thérapeutique contre la SLA.

Grâce à cette nouvelle prolongation, Insitro pourrait recevoir jusqu’à 20 millions de dollars de nouveaux financements et pourrait prétendre à jusqu’à 2 milliards de dollars de paiements pour les étapes de découverte, développement, d’enregistrement  et de commercialisation, en plus des royalties si un nouveau traitement contre la SLA est commercialisé avec succès.

« Notre collaboration avec Bristol Myers Squibb a permis de découvrir de nouvelles cibles susceptibles de traiter la biologie sous-jacente de la SLA », a déclaré Daphne Koller, PhD, fondatrice et PDG d’Insitro, dans un communiqué de presse de l’entreprise. « Nous passons maintenant à la phase suivante : transformer ces découvertes en médicaments. Notre objectif reste inchangé : proposer des traitements véritablement novateurs qui permettent aux personnes atteintes de SLA de vivre plus longtemps. »

La plateforme basée sur l’IA d’Insitro aide à identifier rapidement les cibles thérapeutiques de la SLA

La SLA est causée par la perte progressive des motoneurones, les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements volontaires. Selon que l’individu a des antécédents familiaux de la maladie (ou non), celle-ci peut être classée comme SLA familiale ou sporadique.

La phase initiale de la collaboration s’est concentrée sur l’identification des mécanismes sous-jacents communs à la plupart des cas de SLA afin de contribuer au développement de traitements pouvant bénéficier au plus grand nombre de patients.

Insitro a développé des modèles cellulaires de la SLA dérivés de cellules souches pluripotentes induites (iPS). Celles-ci sont obtenues à partir des cellules cutanées ou sanguines d’une personne et reprogrammées pour retrouver un état similaire à celui des cellules souches, fournissant ainsi une source de tout type de cellules humaines. Ces iPS peuvent être dérivées de patients atteints de SLA ou génétiquement modifiées pour porter des mutations responsables de la maladie.

Grâce à la plateforme basée sur l’intelligence artificielle d’Insitro, les entreprises ont identifié « à une vitesse record, plusieurs nouvelles cibles thérapeutiques, différenciées et hautement fiables pour la SLA », selon Philip Tagari, directeur scientifique d’Insitro. « Ces cibles sont étayées par des preuves solides, notamment des données fonctionnelles qui démontrent la survie des motoneurones et la réversion de plusieurs marqueurs en aval de la pathologie de la SLA. »

En vertu de cet accord, Bristol Myers avait la possibilité de sélectionner un certain nombre de cibles identifiées par la plateforme d’Insitro et de les faire progresser dans le cadre d’essais cliniques. La société a exercé cette option en décembre et a sélectionné une cible pour des tests supplémentaires. Cela a donné lieu à un paiement d’étape de 25 millions de dollars à Insitro.

Tout en faisant progresser ces premiers candidats-médicaments, nous poursuivrons nos efforts pour identifier de nouvelles cibles supplémentaires susceptibles de modifier le cours de la maladie.

Désormais, la plateforme d’Insitro sera utilisée pour concevoir de nouveaux médicaments pour une cible identifiée dans le domaine de la SLA. Les sociétés n’ont toutefois pas révélé si cette cible était la même que celle sélectionnée l’année dernière par Bristol Myers.

La plateforme peut générer des données à partir de centaines de millions de liaisons médicament-cible. Des modèles avancés d’apprentissage automatique sont ensuite utilisés pour prédire les propriétés pharmacologiques des médicaments.

La plateforme combine des prédictions computationnelles avec des expériences cellulaires et apprend à chaque fois qu’elle pilote un cycle de conception, de production et de test de médicaments. Ainsi, l’IA peut guider chaque cycle de synthèse de médicaments, dans le but de concevoir une nouvelle molécule thérapeutique sûre et efficace.

Grâce à cette « plateforme de conception de médicaments de bout en bout, nous pouvons rapidement traduire de nouvelles cibles en pistes avancées de petites molécules, en tirant parti d’un ensemble différencié de capacités qui englobe la modélisation basée sur l’IA, la chimie médicinale et la biologie structurale », a déclaré M. Koller. « Tout en faisant progresser ces premiers candidats médicaments, nous poursuivrons nos efforts pour identifier de nouvelles cibles supplémentaires susceptibles de modifier le cours de la maladie. »

Traduction: V. Berlaimont

Source: ALS News Today