Le TQS-168 a été bien toléré et a démontré d’excellentes propriétés pharmacocinétiques.

Tranquis prévoit de commencer un essai de phase 2 sur la SLA d’ici la fin de 2022

Tranquis Therapeutics, une société d’immuno-neurologie en phase clinique qui développe des médicaments innovants ayant le potentiel de révolutionner la gestion des maladies neurodégénératives et liées au vieillissement, a annoncé aujourd’hui la fin de son essai clinique de phase 1 sur le TQS-168, une petite molécule modulatrice du PGC-1a en développement pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et d’autres maladies neurodégénératives.

Des doses uniques et multiples de TQS-168 ont été bien tolérées chez 78 volontaires sains, et aucun événement indésirable grave n’a été signalé. Les effets indésirables étaient légers, transitoires et n’ont pas conduit à l’arrêt du traitement. Le TQS-168 a également démontré d’excellentes propriétés pharmacocinétiques avec des expositions plasmatiques adéquates. Sur la base de ces résultats, Tranquis prévoit de lancer un essai clinique de phase 2 du TQS-168 dans la SLA d’ici la fin de l’année.

« Les données de notre étude de phase 1 sur le TQS-168 démontrent que les expositions plasmatiques cibles peuvent être atteintes à des niveaux de dose qui sont bien tolérés. La capacité d’atteindre des expositions humaines qui ont été associées à des avantages dans les modèles précliniques de la SLA renforce notre confiance dans l’approche de Tranquis. Nous développons un composé administré par voie orale qui cible le PGC-1a dans les cellules myéloïdes pour traiter les maladies neurodégénératives dans lesquelles les cellules myéloïdes dysfonctionnelles jouent un rôle clé dans la progression de la maladie », a déclaré Jonas Hannestad, MD, PhD, directeur médical de Tranquis. « D’ici la fin de l’année, nous prévoyons de faire progresser le TQS-168 vers une étude de phase 2 chez les personnes atteintes de SLA, une maladie dévastatrice dont les besoins non satisfaits sont importants. »

Tranquis utilisera les preuves cliniques de son programme sur la SLA pour informer la poursuite du développement du TQS-168, et de son deuxième candidat médicament, le TQS-621, ainsi que des composés de prochaine génération dans un large éventail de maladies qui partagent le même dysfonctionnement métabolique sous-jacent des cellules myéloïdes.

À propos du TQS-168 et du PGC-1a

Le TQS-168 est une petite molécule ciblant le PGC-1a, en cours de développement pour le traitement de la SLA et d’autres maladies neurodégénératives dans lesquelles le dysfonctionnement des cellules myéloïdes joue un rôle critique. Le PGC-1a est un coactivateur transcriptionnel qui régule les gènes impliqués dans le métabolisme énergétique cellulaire, agissant comme un régulateur clé de la biogénèse mitochondriale. Lorsqu’il est régulé à la hausse dans les cellules myéloïdes dysfonctionnelles, le PGC-1a normalise le métabolisme énergétique cellulaire et la fonction immunitaire, ce qui lui confère un potentiel en tant que cible dans une variété de maladies neurodégénératives. Le TQS-168 a montré des avantages sur le plan de la survie et de la fonction dans divers modèles animaux de maladies neurodégénératives, notamment la SLA et la maladie de Parkinson. Le TQS-168 a également présenté des données convaincantes sur les biomarqueurs, notamment une augmentation de l’expression du gène PGC-1a, une réduction des monocytes et des cytokines inflammatoires, et une réduction des niveaux de neurofilament léger. In vitro, le TQS-168 montre également des effets immunomodulateurs spécifiques dans des lignées de cellules myéloïdes et dans les globules blancs de personnes atteintes de SLA.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Tranquis.com