Des drogues ciblant des modifications progressent en matière de traitement eu égard à une maladie qui s’avère incurable  pour l’instant.

Trois décennies se sont écoulées depuis l’approbation d’une thérapie approuvée concernant la sclérose latérale  amyotrophique (abbréviation : SLA), maladie qui ne prévoie aucun traitement valable et qui touche 4500 individus  à travers l’ Espagne. Jeudi, le Ministère de la Santé a approuvé le financement de Tofersén, un traitement novateur qui aide à préserver les fonctions neuronales et à retarder la progression de la maladie auprès de patients souffrant d’une  cause génétique. La mutation est présente dans le cas d’ un pourcentage réduit de diagnostics: un patient sur dix montre un léger changement, selon l’avis des experts, En ce moment, divers essais cliniques font route. Ils examinent d’autres mutations, afin de fournir davantage de thérapies visant de modifier le développement de la maladie et d’améliorer la qualité de vie des personnes concernées. 

« Nous sommes sur le point de découvrir des cibles thérapeutiques, et des études pour le moins intéressantes font route, qui pourraient ouvrir la voie vers de nouvelles drogues,” prétend Mònica Povedano, responsable du Département Neurologique auprès de l’Hopital Bellvitge et chercheuse chez Idibell. La drogue approuvée en Espagne, sous le nom Qalsody, est “une cause d’espoir” pour tous les patients SLA qui présentent des mutations dans le gène SODI, responsable de la variante héréditaire de la maladie qui représente 2 % des cas. En Catalogne, on estime que moins de cinquante personnes ont été diagnostiquées avec ce trouble, selon l’avis des experts.

L’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a admis cette drogue il y a un an, et jusqu’à ce jour, certains patients l’ont reçue en vue d’un usage compassionnel, en attendant une approbation en Espagne.  « Celle-ci se révélait primordiale, car le laboratoire a cessé l’usage compassionnel, et nous étions coincés. La situation était pour le moins étrange.  » Povedano accentue le fait que la décision de la part de la Commission Interministérielle sur les Revenus de Drogues (CIPM) de l’inclure dans les bénéfices pharmaceutiques du Système National Sanitaire représente un renouveau endéans une zone thérapeutique où les incorporations pharmaceutiques ne se sont pas produites depuis les années 1990. Une fois administré aux patients, les experts devront faire un dépistage afin de rassembler toutes les données concernant son approbation.

Une guérison “sans équivoque”

Povedano a insisté que les recherches sur la SLA sont bien parties, avec divers essais cliniques prometteurs qui font route. Ce vendredi par exemple The Lancet a publié les conclusions d’une étude menée tambour battant par des chercheurs auprès de l’Université située à Columbia dans laquelle ils sont réussi à améliorer une flopée de patients souffrant d’une variante peu commune et plutot agressive de la SLA, grace à une drogue expérimentale appelée Ulefnersen.

IEn effet, l’un des patients traités dans le cadre de l’essai a retrouvé la capacité de marcher et de respirer sans aide. Il s’agit d’une récupération fonctionnelle « sans précédent », selon l’auteur de l’article et chercheur à l’université, Neil Shneider. Un deuxième patient, asymptomatique au début du traitement, n’a présenté aucun symptôme en trois ans et l’activité électrique anormale des muscles s’est améliorée.

L’étude a été menée auprès de 12 patients, dont la plupart n’ont pas survécu à la maladie. Cependant, le traitement a permis de ralentir la maladie chez certains participants, tous porteurs d’une mutation du gène FUS, responsable de 1 à 2 % des cas. Cette mutation est à l’origine de certaines des formes les plus agressives et débute chez les adolescents et les jeunes adultes.

Traduction: Eric Kisbulck

Source: Arca.cat Health