MaaT Pharma, société de biotechnologie au stade clinique et leader dans le développement de thérapies écosystémiques du microbiome (MET) visant à améliorer la survie des patients atteints de cancer par modulation immunitaire, a annoncé des résultats supplémentaires suite à la publication complète des données de l’essai clinique exploratoire de phase 1b ouvert à un seul bras, nommé IASO (NCT05889572), évaluant
MaaT033 dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
En novembre 2024, la société a annoncé que l’essai avait atteint son critère d’évaluation principal, à savoir l’innocuité et la tolérance de MaaT033 à doses multiples, suite aux conclusions du comité indépendant de surveillance et de sécurité des données (DSMB). Pour rappel, l’essai exploratoire de phase 1b a recruté 15 participants dans deux centres en France: l’Hôpital de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP) et le CHU de Lille. Un comité scientifique consultatif externe s’est réuni fin mars 2025 pour examiner l’intégralité des données. Voici les principaux points à retenir de cette évaluation:
• MaaT033 a démontré un profil de sécurité et de tolérance favorable, étayé par des analyses de biomarqueurs et du microbiome.
• Une greffe rapide et soutenue des espèces bactériennes de MaaT033 a été observée, principalement au cours du premier mois et maintenue pendant le mois de suivi.
• Un ralentissement de la progression de la maladie (basé sur les pentes de l’ALSFRS-R) a été noté, à interpréter avec prudence compte tenu de la courte durée du suivi, de la taille limitée de l’échantillon et du protocole de phase 1b à un seul bras. L’ALSFRS-R est une échelle fonctionnelle standard utilisée dans les essais cliniques sur la SLA pour suivre la progression de la maladie. La pente reflète le nombre de points ‘’perdus‘’ (= progression de la maladie) par mois. Lors de la lecture finale des données de l’essai IASO, les observations suivantes ont été faites pour la pente du score total ALSFRS-R:
o Des premiers symptômes à l’inclusion, la pente médiane était de –0,7 point/mois (intervalle: –1,2 à –0,3).
o De l’inclusion au jour 84 (J84), la pente médiane a ralenti à –0,3 point/mois (intervalle: –2,4 à +1,0).
• Aucune variation à J84 des taux de neurofilaments, un marqueur associé aux lésions neuronales dans la SLA.
De plus, le Comité consultatif scientifique a fourni des indications sur la population la plus adaptée à cibler dans un essai de phase 2.
‘’Ces résultats encourageants de l’essai de phase 1b IASO confirment le profil d’innocuité et de tolérance favorable de MaaT033 chez les patients atteints de SLA. Ils soulignent également le potentiel thérapeutique de la modulation du microbiome au-delà de l’oncologie et ouvrent de nouvelles perspectives de développement dans les maladies neurodégénératives, alors que les preuves du lien intestin-cerveau continuent de s’accumuler’’, a déclaré Gianfranco Pittari, MD, PhD, directeur médical de MaaT Pharma.
L’étude a été menée en étroite collaboration avec l’association française de patients Tous en Selles contre la SLA (TECS), soulignant le rôle essentiel des patients et de leurs défenseurs dans l’avancement de la science, et avec le soutien d’experts des réseaux universitaires français FILSLAN et ACT4ALS-MND.
‘’Conscients de l’important besoin médical non satisfait dans la SLA et soucieux de soutenir les personnes touchées, nous avons appliqué notre plateforme de découverte à cette nouvelle pathologie, démontrant son potentiel au-delà de notre domaine d’activité principal, l’oncologie, grâce à des données de phase 1 encourageantes. Compte tenu de la rigueur financière de la Société et des récents succès obtenus en oncologie, nous recherchons activement des partenaires spécialisés dans la SLA et disposant des capacités financières nécessaires pour soutenir de nouvelles options de lutte contre cette maladie’’, a déclaré Hervé Affagard, PDG et cofondateur de MaaT Pharma.
À propos de MaaT033
MaaT033, une thérapie microbiologique écosystémique orale standardisée, issue de donneurs, à haute richesse et à haute diversité, contenant l’espèce anti-inflammatoire ButycoreTM, est actuellement en cours de développement comme traitement d’appoint pour améliorer la survie globale des patients bénéficiant d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et d’autres thérapies cellulaires. MaaT033 est développé grâce à la technologie de ‘’pooling’’, qui permet de regrouper les dons de plusieurs donneurs pour créer un produit standardisé à haute richesse et diversité microbiennes. Son objectif est d’assurer un fonctionnement optimal du microbiote et de s’adresser à une population plus large de patients en situation chronique. Le MaaT033 a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Traduction: Gerda Eynatten-Bové
Source: BioSpace