Neuraltus kondigt het afronden van de rekrutering aan in de bevestigende fase 2-studie van NP001 bij ALS-patiënten met systemische ontsteking
13-07-2017
SAN BRUNO, Calif. Neuraltus Pharmaceuticals, Inc., een private biofarmaceutische onderneming die zich toelegt op innovatieve therapieën voor neurodegeneratieve ziektes; kondigde aan dat het de rekrutering van 138 patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) heeft afgerond in de bevestigende fase 2-studie (NCT02794857) van NP001. Het laatste patiëntenbezoek vindt normaal gezien begin 2018 plaats en de toplineresultaten worden verwacht voor het eerste kwartaal van 2018. De onderneming plant na de analyse van de studieresultaten een bijeenkomst met het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (U.S. Food and Drug Administration (FDA)) om de volledige klinische gegevensreeks te beoordelen en de regelgevende weg vooruit voor NP001 te bespreken.
"De afronding van de rekrutering in de bevestigende fase 2-studie van NP001 is een significante mijlpaal voor ALS-patiënten, klinische onderzoekers en ons team", zegt Rich Casey, de CEO van Neuraltus Pharmaceuticals. "De afgelopen 20 jaar werden slechts twee therapeutische middelen goedgekeurd voor de behandeling van ALS-patiënten, een zeldzame aandoening met aanzienlijke onbeantwoorde behoeften. We zijn van plan een bijeenkomst aan te vragen met het FDA om alle klinische en farmacologische gegevens van NP001 te beoordelen en als de resultaten positief uitvallen, willen we de vereiste nieuwe stappen bespreken om uiteindelijk te kunnen overgaan tot een regulerende aanvraag voor NP001."
De bevestigende fase 2-studie moet de bevindingen van de eerdere fase 2-studie repliceren bij ALS-patiënten met verhoogde niveaus van baselineontsteking. Deze tweede fase 2-studie van NP001 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde test die in meerdere centra wordt uitgevoerd en waarvoor 138 ALS-patiënten met tekenen van systemische ontsteking werden gerekruteerd op 22 plaatsen in Noord-Amerika. Gedurende 6 maanden krijgen de patiënten ofwel 2mg/kg NP001 ofwel placebo. De studie is ontworpen om de verandering vanaf de baseline van de score van een individu volgens de Gereviseerde ALS Functionele Meetschaal (ALSFRS-R) te evalueren gedurende de studie en bijkomende gegevens te genereren over de veiligheid en verdraagbaarheid van NP001. Tot de secundaire eindpunten behoort de verandering in longfunctie volgens de vitalecapaciteitsresultaten. Meer informatie over de studie vindt u op https://clinicaltrials.gov.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: PR Newswire
