Rozebalamin voor injectie 25 mg (Mecobalime) goedgekeurd in Japan voor ALS

24 september 2024

Eisai Co., Ltd. (hoofdkantoor: Tokio, CEO: Haruo Naito, “Eisai”) heeft vandaag aangekondigd dat het in Japan goedkeuring heeft gekregen voor de productie en het in de handel brengen van de behandeling “Rozebalamin® injectie 25 mg” (mecobalamine) als behandeling voor het vertragen van de progressie van functionele stoornissen bij amyotrofische laterale sclerose. In mei 2022 kreeg het de status van weesgeneesmiddel en in januari 2024 werd een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel ingediend, wat leidde tot deze goedkeuring.

Deze goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van JETALS (The Japan Early-Stage Trial of Ultrahigh-Dose Methylcobalamin for ALS), een multicenter, placebogecontroleerde, dubbelblinde, gerandomiseerde fase III klinische studie bij 130 patiënten met ALS, die werd uitgevoerd als een onderzoek op initiatief van een onderzoeksteam met bijzonder hoogleraar Ryuji Kaji (hoofdonderzoeker), Tokushima University, en professor Yuishin Izumi (coördinerend onderzoeker), afdeling Neurologie, Tokushima University Graduate School of Biomedical Sciences, en professor Satoshi Kuwabara (coördinerend onderzoeker), afdeling Neurologie, Chiba University Graduate School of Medicine.

In JETALS toonde de mecobalamine 50 mg groep een statistisch significante vertraging van de progressie vergeleken met de placebogroep in de verandering van de totale score vanaf het einde van de observatieperiode tot week 16 van de behandelingsperiode van het primaire eindpunt, de Amyotrofe Laterale Sclerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) (daling vertraagd met ongeveer 43%, p=0,01).1 De incidentie van bijwerkingen was 1,6% in de placebogroep en 7,7% in de mecobalamine 50 mg groep. Bijwerkingen die werden waargenomen in de mecobalamine 50 mg groep waren onder andere constipatie, pijn op de plaats van injectie, koorts, QT-verlenging op het elektrocardiogram en huiduitslag, die elk bij 1,5% van de patiënten voorkwamen.2

ALS is een hardnekkige, progressieve, neurodegeneratieve ziekte die resulteert in ernstige spieratrofie en spierzwakte door disfunctie van de motorische neuronen. Aangezien de belangrijkste doodsoorzaak het falen van de ademhaling is ten gevolge van verlamming van de ademhalingsspieren, treedt de dood zonder het gebruik van een beademingsapparaat op binnen ongeveer 2 tot 5 jaar na het begin van de ziekte.3 Het aantal patiënten in Japan wordt geschat op ongeveer 10.000.3 Momenteel is er geen curatieve behandeling voor ALS en aangezien er slechts een beperkt aantal geneesmiddelen is goedgekeurd in Japan en daarbuiten, is dit een ziekte met aanzienlijke onbeantwoorde medische behoeften.
Eisai beschouwt neurologie als een therapeutisch aandachtsgebied. Als bedrijf dat actief is op het gebied van de menselijke gezondheidszorg, zet Eisai zich in om verder tegemoet te komen aan de uiteenlopende behoeften van patiënten en hun families door Rozebalamin aan te bieden als een nieuwe behandelingsoptie voor ALS-patiënten.
 

Vertaling: Anne 

Source: EISAI Company