QALSODY™ (tofersen injectie) krijgt voorwaardelijke vergunning van Health Canada als eerste ALS-behandeling die zich richt op een genetische oorzaak

•    QALSODY richt zich op de hoofdoorzaak van SOD1-ALS, een uiterst zeldzame en altijd fatale neurodegeneratieve ziekte die wordt gekenmerkt door het verlies van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg1
•    Biogen's tweede therapie voor zeldzame ziekten die in Canada wordt goedgekeurd, weerspiegelt de voortdurende toewijding aan de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor ziekten met een grote medische behoefte waaraan nog niet is voldaan.

TORONTO, 3 maart 2025 /CNW/ - Biogen Canada Inc. kondigde vandaag aan dat Health Canada een vergunning voor het in de handel brengen met voorwaarden (Notice of Compliance with Conditions (NOC/c)) heeft afgegeven voor QALSODY™ (tofersen injectie) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) bij volwassenen die een mutatie hebben in het superoxide dismutase 1 (SOD1) gen.  

QALSODY is de eerste therapie die is ontwikkeld om de onderliggende genetische oorzaak van SOD1-ALS2 aan te pakken, een snel progressieve en steeds fatale aandoening die invloed heeft op de motoriek, spraak en ademhalingscapaciteit.1 Deze voorwaardelijke goedkeuring erkent plasma neurofilament lichte keten (NfL) als een marker van neurodegeneratie3 om de werkzaamheid bij SOD1-ALS te ondersteunen en werd toegekend op basis van het geheel aan bewijs, inclusief het doelgerichte werkingsmechanisme, de biomarker en klinische gegevens.

"Deze goedkeuring betekent een belangrijke vooruitgang in onze benadering van ALS. QALSODY is de eerste therapie die zich rechtstreeks richt op de onderliggende oorzaak van SOD1-ALS, door de verkeerd gevouwen eiwitten die verantwoordelijk zijn voor de ziekte, aan te pakken - een onderscheid dat verschilt van andere ALS-behandelingen, die zich voornamelijk richten op symptoombestrijding in plaats van op het wijzigen van de ziekte zelf," zei Dr. Angela Genge, onderzoeker van de QALSODY klinische studies en directeur van het ALS Centre of Excellence for Research and Patient Care aan de McGill University. "De studieresultaten tonen aan dat QALSODY de progressie van de ziekte kan vertragen en dat er bemoedigende tekenen zijn van een verbeterde functie bij sommige patiënten. Deze bevindingen betekenen een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van deze uitdagende ziekte voor mensen met bevestigde SOD1-mutaties."

De toelating in Canada onder de NOC/c richtlijn werd toegekend op basis van het aanvaardbare veiligheidsprofiel, de hoge kwaliteit en de veelbelovende werkzaamheid van QALSODY die werden waargenomen in de 28 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase 3 VALOR studie, waaraan 108 patiënten deelnamen in de leeftijd van 23 tot 78 jaar met (spier)zwakte,toe te schrijven aan ALS, en een bevestigde SOD1 mutatie, alsook de open-label uitbreiding (OLE).2  De toelating is voorwaardelijk, in afwachting van de resultaten van studies om het klinisch voordeel te verifiëren. Het definitieve klinische OLE-rapport, de samenvatting van geïntegreerde analyses met de VALOR-studie en de resultaten van de lopende Fase 3 ATLAS-studie met tofersen bij klinisch presymptomatische SOD1-ALS patiënten zullen dienen als de bevestigende studies.

"Deze aankondiging is een cruciaal moment voor de ALS-gemeenschap en geeft nieuwe hoop aan mensen die leven met SOD1-ALS," zegt Tammy Moore, Chief Executive Officer van ALS Society of Canada. "Het benadrukt de voortdurende vooruitgang in het onderzoek en biedt een nieuwe en veelbelovende aanpak voor het verbeteren van wat het betekent om te leven met deze levensveranderende diagnose. We blijven ons inzetten voor gelijke toegang tot innovatieve therapieën, het verbeteren van de zorgstandaard voor alle mensen die leven met deze meedogenloos progressieve ziekte en streven naar de best mogelijke resultaten voor alle patiënten."

SOD1-ALS is een uiterst zeldzame, genetische vorm van ALS, die ongeveer 2% van de mensen met ALS treft.4

"We zijn verheugd om QALSODY op de markt te brengen als behandeling voor mensen die leven met SOD1-ALS, een zeldzame vorm van deze verwoestende ziekte", zegt Eric Tse, General Manager van Biogen Canada. "Deze goedkeuring markeert niet alleen een mijlpaal in het ALS-onderzoek, maar benadrukt ook onze voortdurende toewijding aan het bevorderen van therapeutische opties voor zeldzame ziekten en het helpen van patiëntenpopulaties met een grote onvervulde medische behoefte."  

BRON Biogen Canada