PTC Therapeutics kondigt de eerste resultaten aan van de CardinALS-studie met Utreloxastat bij ALS-patiënten

De studie voldeed niet aan de primaire en secundaire werkzaamheidseindpunten.

WARREN, N.J., 26 Nov. 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) kondigde vandaag aan dat de wereldwijde Fase 2 placebogecontroleerde CardinALS-studie niet voldeed aan het primaire eindpunt van vertraging van de ziekteprogressie op de samengestelde ALSFRS-R en mortaliteitsanalyse. Hoewel er een bescheiden numeriek voordeel werd geboekt op het primaire eindpunt en er een correlatie was tussen een gunstig klinisch effect en een verlaging van de plasma neurofilament light chain (NfL), een biomarker van neuronale schade, werd de statistische significantie niet bereikt (p= 0.52). Daarnaast werd geen significantie bereikt voor de secundaire werkzaamheidseindpunten.
"We willen alle patiënten, hun families en artsen bedanken die hebben deelgenomen aan de CardinALS studie," zei Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics. "We zijn natuurlijk teleurgesteld dat we niet in staat waren om de werkzaamheid van de behandeling aan te tonen en een potentiële therapie te bieden die zou kunnen inspelen op de aanzienlijke onvervulde medische behoefte van ALS-patiënten."

In de CardinALS-studie werd aangetoond dat Utreloxastat veilig is en goed wordt verdragen. Vanwege het gebrek aan werkzaamheid en biomarkersignaal is verdere ontwikkeling op dit moment echter niet gepland.