Corcept kondigt resultaten aan van Fase 2-studie met Dazucorilant bij patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)

REDWOOD CITY, Californië --(BUSINESS WIRE)--

Dec. 11, 2024-- Corcept Therapeutics Incorporated (NASDAQ: CORT), een commercieel bedrijf dat zich toelegt op het onderzoek naar en de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige endocrinologische, oncologische, metabole en neurologische aandoeningen door de effecten van het hormoon cortisol te moduleren, heeft vandaag de resultaten bekendgemaakt van de DAZALS-studie, een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase 2-studie waarin twee doses (150 mg en 300 mg) van zijn eigen selectieve cortisolmodulator dazucorilant werden geëvalueerd bij patiënten met ALS. Na voltooiing van de studie kwamen patiënten in aanmerking voor deelname aan een open-label lange-termijn uitbreidingsstudie, waarin ze 300 mg dazucorilant kregen.

DAZALS voldeed niet aan het primaire eindpunt, namelijk de verandering ten opzichte van de basiswaarde van de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) bij patiënten die dazucorilant kregen in vergelijking met patiënten die placebo kregen. Patiënten die dazucorilant kregen, hadden aanzienlijk meer gastro-intestinale onrust bij aanvang van de behandeling dan degenen die placebo kregen. Tijdens de 24 weken durende studie werden geen sterfgevallen (0/83) waargenomen in de 300 mg arm, vergeleken met 5 sterfgevallen (5/82) in de placebogroep (p-waarde: 0.02). De open-label, lange-termijn uitbreidingsstudie zal voortgezet worden en de algehele overleving zal in maart 2025 beoordeeld worden, nadat voor alle patiënten een jaar is verstreken sinds het begin van de behandeling. Dazucorilant heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration de Fast Track Designation gekregen.

De volledige resultaten van de DAZALS-studie zullen volgend jaar op een medische conferentie worden gepresenteerd.

Over de DAZALS-studie

Aan DAZALS namen 249 patiënten deel, die 1:1:1 werden gerandomiseerd met ofwel 150 mg dazucorilant, 300 mg dazucorilant of een placebo per dag gedurende 24 weken. Het primaire eindpunt van de studie was het vertragen van de achteruitgang in motorische vaardigheden en andere functionele criteria, vergeleken met placebo, zoals gemeten door de ALSFRS-R. Belangrijke secundaire eindpunten zijn onder andere de algehele overleving en de kwaliteit van leven. Patiënten kregen de mogelijkheid om 300 mg dazucorilant te krijgen gedurende 132 weken in de open-label, lange-termijn uitbreiding van de DAZALS studie. DAZALS wordt uitgevoerd in centra in Europa, de Verenigde Staten en Canada.