PTC Therapeutics annonce les premiers résultats de l'étude CardinALS sur l'Utreloxastat chez les patients atteints de SLA

 L'étude n'a pas satisfait aux critères d'efficacité primaires et secondaires 

WARREN, N.J., Nov. 26, 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PTCT) a annoncé aujourd'hui que l'étude mondiale de phase 2 CardinALS contrôlée par placebo n'a pas atteint son objectif principal de ralentissement de la progression de la maladie sur l'analyse composite de l'ALSFRS-R et de la mortalité. Bien qu'un bénéfice numérique modeste ait été enregistré sur le critère principal et qu'une corrélation ait été établie entre l'effet clinique favorable et la baisse des neurofilaments (NfL) plasmatiques de chaîne légère, un biomarqueur des lésions neuronales, la signification statistique n'a pas été atteinte (p= 0.52). En outre, les critères secondaires d'efficacité n'ont pas été significatifs.
"Nous souhaitons remercier tous les patients, leurs familles et les médecins qui ont participé à l'étude CardinALS", a déclaré Matthew B. Klein, M.D., directeur général de PTC Therapeutics. "Nous sommes évidemment déçus de ne pas avoir pu démontrer l'efficacité du traitement et fournir une thérapie potentielle qui pourrait répondre à l'important besoin médical non satisfait des patients atteints de SLA."

L'étude CardinALS a démontré que l'Utreloxastat était sûr et bien toléré. Cependant, en raison de l'absence de signaux d'efficacité et de biomarqueurs, il n'est pas prévu pour l'instant de poursuivre le développement de ce produit.