QALSODY™ (tofersen injectable) reçoit une autorisation de mise en marché conditionnelle de Santé Canada en tant que premier traitement de la SLA ciblant une cause génétique

•    QALSODY cible la cause fondamentale de la SLA-SOD1, une maladie neurodégénérative ultra rare et toujours fatale, marquée par la perte de neurones moteurs dans le cerveau et la moelle épinière1
•    La deuxième thérapie de Biogen pour les maladies rares à être approuvée au Canada reflète l'engagement continu de Biogen à faire progresser les thérapies innovantes pour les maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits

TORONTO, le 3 mars 2025 /CNW/ - Biogen Canada Inc. a annoncé aujourd'hui que Santé Canada avait accordé une autorisation de mise en marché conditionnelle (avis de conformité avec conditions [AC-C]) à QALSODY™ (tofersen injectable) destiné au traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez des adultes présentant une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1).

QALSODY est la première thérapie conçue pour traiter la cause génétique sous-jacente de la SLA-SOD12, une maladie rapidement évolutive et toujours fatale qui affecte la fonction motrice, la parole et la capacité respiratoire1. Cette autorisation sous conditions reconnaît le NfL plasmatique (neurofilament à chaîne légère) comme un marqueur de neurodégénérescence3 qui peut être utilisé pour soutenir l'efficacité du traitement dans la SLA-SOD1 et a été accordée sur la base de l'ensemble des preuves, y compris le mécanisme d'action ciblé, le biomarqueur et les données cliniques.

« Cette approbation marque une importante avancée dans notre approche de la SLA. QALSODY est la première thérapie à cibler directement la cause profonde de la SLA-SOD1, en s'attaquant aux protéines mal repliées responsables de la maladie, ce qui la distingue des autres traitements de la SLA, qui se concentrent principalement sur la prise en charge des symptômes plutôt que sur la modification de la maladie elle-même, » explique la Dre Angela Genge, chercheuse dans les essais cliniques sur QALSODY et directrice du Centre d'excellence mondial en soins aux patients pour la SLA à l'Université McGill. « Les résultats des essais démontrent le potentiel de QALSODY à ralentir la progression de la maladie et montrent des signes encourageants d'amélioration de la fonction chez certains patients. Ces résultats représentent une importante avancée dans la prise en charge de cette maladie complexe pour les personnes présentant une mutation SOD1 confirmée. »

L'autorisation au Canada en vertu de l'AC-C a été accordée sur la base du profil d'innocuité acceptable, de la haute qualité et de l'efficacité prometteuse de QALSODY observés dans l'essai de phase 3 VALOR de 28 semaines, à répartition aléatoire et à double insu, contrôlé par placebo, dans laquelle ont participé 108 patients âgés de 23 à 78 ans et présentant une faiblesse attribuable à la SLA et une mutation SOD1 confirmée, et sa prolongation ouverte2. L'autorisation est soumise à conditions, dans l'attente des résultats d'essais visant à vérifier les bienfaits cliniques du produit. Le rapport clinique final de l'étude de prolongation ouverte, le résumé des analyses intégrées de l'essai VALOR et les résultats de l'étude ATLAS de phase 3 en cours sur le tofersen menée chez des patients cliniquement présymptomatiques atteints de SLA-SOD1 serviront d'essais de confirmation.

« Cette annonce représente un moment crucial pour la communauté de la SLA et redonne espoir aux personnes atteintes de SLA-SOD1, » a déclaré Tammy Moore, présidente-directrice générale de la Société canadienne de la sclérose latérale amyotrophique. « Elle met en lumière les progrès continus de la recherche, offrant une approche nouvelle et prometteuse pour améliorer le quotidien des personnes touchées par cette maladie qui change le cours d'une vie. Nous restons fidèles à notre engagement d'assurer un accès équitable aux thérapies novatrices, de faire progresser la norme de soins pour toutes les personnes vivant avec cette maladie inévitablement progressive, et nous nous efforçons d'offrir les meilleurs résultats possibles pour tous les patients. »

La SLA-SOD1 est une forme génétique ultra rare de la SLA, qui touche environ 2 % des personnes atteintes de la SLA4.

« Nous sommes ravis de présenter QALSODY comme traitement pour les personnes atteintes de SLA-SOD1, une forme rare de cette maladie dévastatrice, » a déclaré Eric Tse, directeur général de Biogen Canada. « Cette approbation marque non seulement une étape importante dans la recherche sur la SLA, mais souligne également notre engagement continu à faire progresser les options thérapeutiques pour les maladies rares et à aider les populations de patients dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants. »
 

Source: Biogen Canada 

Traduction: Anne