Refus de l'autorisation de mise sur le marché de Masitinib AB Science (masitinib mesilate)

Le réexamen confirme le refus

Après avoir réexaminé son avis initial, l'Agence européenne des médicaments a confirmé sa recommandation de refuser l'autorisation de mise sur le marché du Masitinib AB Science, un médicament destiné au traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'Agence a rendu son avis après réexamen le 17 octobre 2024. L'Agence avait émis son avis initial le 27 juin 2024. La société qui a demandé l'autorisation du Masitinib AB Science est AB Science.

Qu'est-ce que le Masitinib AB Science et à quoi était-il destiné ?

Le Masitinib AB Science a été développé comme médicament pour traiter les adultes atteints de SLA. Il est destiné à être utilisé en association avec le riluzole (un autre médicament contre la SLA). La SLA est une maladie progressive du système nerveux, dans laquelle les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent les mouvements volontaires se détériorent progressivement, entraînant une perte de la fonction musculaire et une paralysie. Masitinib AB Science contient la substance active masitinib mesilate et devait être disponible sous forme de comprimés. Le 29 août 2016, le Masitinib AB Science a été désigné comme « médicament orphelin » (médicament utilisé dans les maladies rares) pour le traitement de la SLA. De plus amples informations sur la désignation orpheline sont disponibles sur le site web de l'Agence : ema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations/eu3161722.

Comment fonctionne Masitinib AB Science ?

La substance active de Masitinib AB Science, le mésilate de masitinib, est un inhibiteur de protéine-kinase. Cela signifie qu'il bloque des enzymes spécifiques appelées protéines kinases. Le blocage de ces enzymes affecte l'activité de certaines cellules du système immunitaire (les défenses naturelles de l'organisme) impliquées dans l'inflammation. En bloquant ces enzymes, le mésilate de masitinib devrait réduire l'inflammation et protéger les cellules nerveuses des dommages, ralentissant ainsi l'aggravation des symptômes de la SLA.

Qu'a présenté la société à l'appui de sa demande ?

La société a présenté les résultats d'une étude principale portant sur 394 adultes atteints de SLA. Les patients ont reçu Masitinib AB Science ou un placebo (traitement factice) deux fois par jour pendant 48 semaines. Tous les patients ont également reçu du riluzole. La principale mesure d'efficacité était l'évolution sur 48 semaines du score ALSFRS-R, une mesure des symptômes de la SLA qui affectent la vie quotidienne des patients.

Quelles ont été les principales raisons du refus de l'autorisation de mise sur le marché ?

Au moment de l'évaluation initiale, l'Agence a estimé que les données de l'étude n'étaient pas fiables, car les conclusions des inspections des bonnes pratiques cliniques (BPC) coordonnées par l'EMA et d'autres autorités réglementaires avaient identifié des problèmes dans la conduite de l'étude qui n'avaient pas pu être suffisamment résolus par l'entreprise. En outre, les avantages du Masitinib AB Science n'ont pas pu être démontrés de manière convaincante ; l'étude n'a révélé aucune différence entre le médicament et le placebo dans la principale mesure d'efficacité pour l'ensemble de la population étudiée et présentait plusieurs problèmes méthodologiques. Ces préoccupations n'ont pas changé après le réexamen des données fournies et la consultation d'un groupe d'experts en neurologie et de représentants des patients. Pour parvenir à sa décision finale, l'Agence a également pris en compte les informations communiquées par les organisations de patients (ce que l'on appelle les interventions de tiers). Par conséquent, l'Agence a maintenu son opinion selon laquelle les bénéfices du Masitinib AB Science ne l'emportent pas sur ses risques et a recommandé de refuser l'autorisation de mise sur le marché.

Ce refus affecte-t-il les patients participant à des essais cliniques ?

La société a informé l'Agence qu'il n'y a pas de conséquences pour les patients participant à des essais cliniques avec le Masitinib AB Science. Si vous participez à un essai clinique et que vous avez besoin de plus d'informations sur votre traitement, parlez-en à votre médecin de l'essai clinique.

Traduction : Ligue SLA – Anne
Source : EMA website - référence EMA/472277/2024 EMEA/H/C/005897