Himalaya studie Denali/Sanofi faalt in fase II

De experimentele therapie miste haar doel met het meten van veranderingen op een functionele beoordelingsschaal, wat vragen oproept over de toekomst.

 
In het kort:
•    Een experimenteel geneesmiddel dat wordt ontwikkeld door Denali Therapeutics en partner Sanofi voor ALS heeft zijn doel niet bereikt in een Fase 2 studie, zo heeft het biotechnologiebedrijf bekendgemaakt.
•    De studie, Himalaya genaamd, testte het medicijn van de bedrijven op een beoordelingsschaal die bekend staat als de ALSFRS-R, die fysieke functies zoals lopen en spreken meet. Volgens Denali rapporteerde Sanofi resultaten die niet voldeden aan het primaire eindpunt van verandering in ALSFRS-R.
•    Denali had de uitlezing eerder benadrukt als een van de vier om dit jaar in de gaten te houden. Sanofi test het medicijn ook bij mensen met multiple sclerose.

Meer info:

De samenwerking tussen Denali en Sanofi dateert uit 2018, toen ze overeenkwamen om samen te werken aan de ontwikkeling van geneesmiddelen voor auto-immuunziekten en neurologische aandoeningen. De deal focuste  zich op kleine moleculen die zich richten op een eiwit genaamd RIPK1.

Het ALS-medicijn, ook bekend als SAR443820 of DNL788, was een product van dat onderzoek. In het laatste winstrapport van Sanofi had het farmaceutische bedrijf het medicijn geoormerkt om het later dit jaar in Fase 3 te testen, in afwachting van de resultaten van de Fase 2 studie die net resultaten heeft opgeleverd.

Die plannen worden nu in twijfel getrokken, hoewel analist Michael Yee van Jefferies in een notitie schreef dat de verwachtingen "erg laag" waren.

Denali gaf niet aan of de ontwikkeling van ALS zou worden stopgezet en meldde alleen dat Sanofi de resultaten van de studie over de werkzaamheid en veiligheid zou presenteren op een "toekomstig wetenschappelijk forum".

Ondanks de tegenslag blijft Sanofi het medicijn evalueren voor multiple sclerose, een andere aandoening van het zenuwstelsel waarbij zenuwen beschadigd raken.
Denali test ook een ander geneesmiddel voor ALS. Die kandidaat, DNL343 genaamd, werkt door een eiwit genaamd eIF2B te activeren om de zogenaamde "geïntegreerde stressrespons" te blokkeren. Volgens Denali is deze reactie betrokken bij het afsterven van zenuwcellen. DNL343 wordt momenteel getest in een high-profile "platform" studie die wordt uitgevoerd door het Sean M. Healey & AMG Center in het Massachusetts General Hospital. 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové en Anne Jolie
                                                                                                                             
Bron: Biopharma Dive