L'étude Himalaya Denali/Sanofi échoue en phase II

20-02-2024
Le traitement expérimental n'a pas réussi à mesurer les changements sur une échelle d'évaluation fonctionnelle, ce qui soulève des questions pour l'avenir.

 En bref :
- Un médicament expérimental mis au point par Denali Therapeutics et son partenaire Sanofi pour traiter la SLA n'a pas atteint son objectif dans une étude de phase 2, a annoncé la société de biotechnologie.

- L'étude, appelée Himalaya, a testé le médicament des sociétés sur une échelle d'évaluation connue sous le nom d'ALSFRS-R, qui mesure les fonctions physiques telles que la marche et l'élocution. Selon Denali, Sanofi a rapporté des résultats qui ne répondaient pas au critère principal de changement dans l'ALSFRS-R.

- Denali avait précédemment souligné que cette analyse était l'une des quatre à surveiller cette année. Sanofi teste également le médicament chez des personnes atteintes de sclérose en plaques.

Plus d'informations :

La collaboration entre Denali et Sanofi remonte à 2018, lorsqu'ils ont convenu de travailler ensemble pour développer des médicaments contre les maladies auto-immunes et les troubles neurologiques. L'accord portait sur de petites molécules qui ciblent une protéine appelée RIPK1.

Le médicament contre la SLA, également connu sous le nom de SAR443820 ou DNL788, est le résultat de cette recherche. Dans son dernier rapport portant sur les résultats, Sanofi avait prévu de tester le médicament en phase 3 dans le courant de l'année, dans l'attente des résultats de l'étude de phase 2 qui vient d'être publiée.

Ces plans sont maintenant remis en question, bien que Michael Yee, analyste chez Jefferies, ait écrit dans une note que les attentes étaient "très faibles".

Denali n'a pas indiqué si le développement de la SLA serait interrompu, se contentant de signaler que Sanofi présenterait les résultats de l'étude d'efficacité et de sécurité lors d'un "futur forum scientifique".

Malgré ce revers, Sanofi continue d'évaluer le médicament pour la sclérose en plaques, une autre maladie du système nerveux dans laquelle les nerfs sont endommagés.

Denali teste également un autre médicament contre la SLA. Ce candidat, appelé DNL343, agit en activant une protéine appelée eIF2B pour bloquer ce que l'on appelle la "réponse intégrée au stress". Selon Denali, cette réponse est impliquée dans la mort des cellules nerveuses. Le DNL343 est actuellement testé dans le cadre d'une étude de grande envergure menée par le Sean M. Healey & AMG Centre au Massachusetts General Hospital. 

Traduction: Gerda Eynatten-Bové et Anne Jolie
                                                                                                                             
Source: Biopharma Dive