Hoofd van het FDA zegt dat zijn organisatie onderzoek naar zeldzame ziekten steunt via alternatieven voor grote placebotests en het toekennen van fondsen

26-10-2017

Meer therapieën dan ooit tevoren zijn nu beschikbaar voor de zowat 30 miljoen mensen in de VS met een zeldzame ziekte en miljoenen dollars worden geïnvesteerd in klinische studies die nieuwe manieren zullen testen om potentiële behandelingen te evalueren — en te promoten — waaronder het gebruik van natuurlijkegeschiedenismodellen bij tests.

Toch moet regelgevende goedkeuring voor weesgeneesmiddelen er gemakkelijker en sneller komen, zegt dr. Scott Gottlieb, commissaris van de U.S. Food and Drug Administration (Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA)). Daaraan wordt nu precies gewerkt en men wil er ook voor zorgen dat de Orphan Drug Act (Wet op de Weesgeneesmiddelen) naar behoren kan worden toegepast.

Gottlieb, die in mei werd aangesteld als hoofd van het agentschap, sprak 670 gedelegeerden toe die deelnamen aan de Rare Diseases & Orphan Products Breakthrough Summit (Top voor Zeldzame Ziektes en de Doorbraak van Weesproducten). The National Organization for Rare Disorders (Nationale Organisatie voor Zeldzame Aandoeningen, NORD) sponsorde de meeting, die plaatsvond op 16 en 17 oktober in Washington, D.C.

"Het landschap van de productontwikkeling voor zeldzame ziektes verandert razendsnel", zegt Gottlieb en hij merkt daarbij op dat het Office of Orphan Products Development (Bureau voor Weesproductenontwikkeling) in 2016 568 nieuwetoewijzingsaanvragen ontving, dubbel zoveel als in 2012.

"We moeten ervoor zorgen dat we kunnen voortbouwen op het succes van de Orphan Drug Act", zegt hij. "Om deze uitdaging aan te gaan, kondigde ik in juni de modernisering van het FDA aan — die deel uitmaakt van ons bredere innovatieplan om geneesmiddelenontwikkeling geavanceerder, voorspelbaarder en moderner te maken."

Als deel van het plan heeft het FDA zich ertoe verbonden om aanvragen tijdiger te beoordelen, de kosten te verlagen die gepaard gaan met weesgeneesmiddelenontwikkeling en de aanvragenachterstand weg te werken, aldus Gottlieb, tot wiens publiek meer dan 100 afgevaardigden van patiëntenbelangengroepen behoorden — gaande van de Cystic Fibrosis Foundation (Stichting Cystische Fibrose) tot het Mitochondrial Disease Action Committee (Actiecomité voor de Mitochondriale Ziekte).

"De eerste doelstelling is al volledig verwezenlijkt", zegt hij. "Het FDA spendeert 14 miljoen euro aan directe steun aan klinische tests voor zeldzame ziektes en voor het eerst ook aan studies over de natuurlijke geschiedenis."

"Vorige week kondigden we ook giften aan voor 15 nieuwe klinischetestonderzoekstoewijzingen, waaronder zeldzame kankers."

Gottliebs presentatie tijdens de bijeenkomst van NORD viel in de week waarin het FDA Yescarta goedkeurde, een gentherapie die werd ontwikkeld door Kite Pharma — recent overgenomen door Gilead — om volwassenen met een agressieve vorm van non-Hodgkin lymfoom na twee gefaalde chemotherapieregimes te behandelen.

Critici van de Orphan Drug Act blijven de farmaceutische bedrijven er echter van beschuldigen misbruik te maken van de wet door bestaande therapieën in te kleden als behandeling voor een zeldzame ziekte en zo te profiteren van de fondsen die worden voorzien door de wet.

"We moeten de mythe van de realiteit onderscheiden. Recent nog beweerden critici dat het ongepast is een weestoewijzing voor een bepaalde ziekte te gebruiken voor een andere ziekte. Volgens hen mag zo'n toewijzing niet worden gebruikt om iets anders te promoten, maar daar gaat het FDA niet mee akkoord", stelt Gottlieb.

"Patiënten met een zeldzame ziekte verdienen toegang tot behandelingen en de beste manier om daarvoor te zorgen is het bestuderen van het geneesmiddel met betrekking tot die zeldzame ziekte, of dat geneesmiddel nu nieuw is of goedgekeurd voor een andere ziekte — en op voorwaarde dat dit niet belet dat generische middelen op de markt komen", zegt hij.

"Als een geneesmiddel al is goedgekeurd voor één of meerdere indicaties en later een zeldzame toewijzing kreeg, beschermt de Orphan Drug Act enkel de zeldzame indicatie", voegt hij hieraan toe. "Dat weerhoudt het FDA er niet van een generisch middel goed te keuren."

Het Orphan Drug Tax Credit (belastingsvoordeel voor een weesgeneesmiddel), dat op verzet stuit in het Congres, biedt farmaceutische ondernemingen belastingvoordelen voor de kosten van klinische tests voor potentiële therapieën voor de geïndiceerde zeldzame of weesziekte. Dit voordeel verlaagt de geneesmiddelenontwikkelingskosten.

"We nemen nieuwe stappen om onze klinische aanpak van testontwikkeling te moderniseren en inschrijving te vergemakkelijken. Zo passen we het ontwerp van klinische tests aan om de behoefte aan grote placeboarmen te reduceren en natuurlijkegeschiedenismodellen in te passen", zegt hij.

"Het is een feit dat het Congres het FDA ertoe wil bewegen om geneesmiddelen voor onbeantwoorde medische behoeften via die kanalen te loodsen", aldus nog Gottlieb. "De omgeving is de afgelopen 15 à 20 jaar totaal veranderd en we kunnen de toekomst met meer vertrouwen tegemoet zien dan in het verleden."

Vertaling: Bart De Becker

Bron: CheckOrphan