Wetenschappers focussen zich op het versnellen van ALS geneesmiddelen

Eind september 2007 bracht de ALS vereniging 30 basiswetenschappers, klinische onderzoekers en onderzoekers uit de industrie samen voor een driedaagse conferentie over: “Geneesmiddelen Onderzoek, Biomerkers en Klinische Onderzoeken voor ALS.” Het thema was geïnspireerd door het TREAT ALS (translational research advancing therapy for ALS) programma van de vereniging, een programma dat opgestart werd voor de versnelde ontwikkeling van ALS geneesmiddelen.

De bijeenkomst die plaatsvond in het Banbury Center van het Cold Spring Harbor Laboratorium in New York, was een deel van het workshop programma van de ALS vereniging, dat als doel heeft wetenschappers van verschillende disciplines samen te brengen om het onderzoek te versnellen, en nieuwe richtingen aan te geven voor het beter begrijpen van ALS.

De stijging van het aantal nieuwe geneesmiddelen dat bij patiënten getest wordt, hangt af van een goed begrip van de werking van het ziekteproces en de ontdekking van geneesmiddelen die kunnen ingrijpen op dat proces. Het hangt ook af van beter gestructureerde klinische onderzoeken, die uitgevoerd kunnen worden bij een kleinere groep van patiënten over een kortere periode. De wetenschappers op het congres onderzochten grondig al deze facetten. “Het delen van informatie is één van de basiselementen voor een versnelde ontwikkeling van geneesmiddelen,” zei één van de deelnemers Petra Kaufmann, dokter en klinisch onderzoeker aan de Columbia University. Het gesprek ging verder tijdens de dagenlange vergaderingen, de koffiepauzes, gedurende het diner en tot laat in de avond, de onderzoekers bekeken de uitdaging vanuit alle hoeken.

Een belangrijk doel van de samenkomst in Banbury was het contact versterken tussen de verschillende groepen die een behandeling voor ALS willen vinden. Onder de genodigden bevonden zich wetenschappers van biotechnologie bedrijven en academische onderzoekslabo’s, informanten van de farmaceutische industrie, leiders van non-profit onderzoeksorganisaties en dokters die de klinische onderzoeken uitvoeren.

“We hopen dat we door het samenbrengen van deze diverse groep van onderzoekers, die allemaal gedreven zoeken naar een remedie voor ALS, het proces van geneesmiddelenonderzoek en klinische testen kunnen versnellen,” Aldus Lucie Bruijn, PhD, Wetenschappelijk Directeur en Vice President van de ALS vereniging.

De voornaamste thema’s die besproken werden tijdens de vergadering zijn:

De noodzaak van biomerkers voor de voortgang van ALS.

Een biomerker is een maat, zoals een bloedtest of een foto, die het verloop van de ziekte kan opvolgen en het effect van een behandeling in kaart kan brengen.

Met een biomerker die meer standvastig veranderd zouden klinische onderzoeken aanzienlijk kunnen verkorten en minder patiënten vereisen. De onderzoekers bespraken de voordelen en de toepasbaarheid van verschillende types van Biomerkers, waaronder het tellen van het aantal axon-uiteinden, dat nog resteert in de spieren (een axon is de lange uitloper van een zenuwcel die de prikkel vanuit het ruggenmerg doorgeeft aan de spieren), nieuwe beeldvormingtechnieken voor het in kaart brengen van zenuwen waarmee de degeneratie van de hersenen kan gemeten worden en een zeer geavanceerde techniek voor het meten van metabolieten in het rugenmerg.

Geneesmiddelen onderzoek begint met kennis over het ziektemechanisme:

Een geneesmiddel kan effect hebben op ALS wanneer het bepaalde ziekteprocessen onderbreekt, of wanneer het een specifiek tekort aanvult. Om zo’n geneesmiddel te vinden is het belangrijk om het ziektemechanisme te begrijpen – wat er wanneer effectief misgaat, en waarom. Dit blijft de grootste uitdaging bij ALS, en de onderzoekers bespraken op de bijeenkomst nieuwe studies om deze vraag te beantwoorden. Dierenmodellen blijven de meest belangrijke bron van nieuwe inzichten in de ziekte, en de sterktes en zwaktes van deze modellen waren een belangrijk punt ter discussie.

De noodzaak aan een goede opzet voor klinische studies om het probleem van het aantal patiënten aan te pakken:

Het testen van nieuwe geneesmiddelen duurt zeer lang en is erg duur. Bij een ziekte zoals ALS, waarbij het noodzakelijk is om veel nieuwe kandidaat-geneesmiddelen te testen, om één effectieve te vinden, kunnen snellere trials met minder patiënten het proces aanzienlijk versnellen. Onderzoekers bespraken alternatieve onderzoeksopstellingen en de uitdagingen die er zijn om aan deze nood aan versnelling tegemoet te komen.

Bron: ALS Association

Vertaling: Ineke Fonteyn