Seneca Biopharma annonce résultats de rencontre avec la FDA concernant la conception essai phase 3 pour NSI-566 dans la SLA

10-04-2020

Seneca Biopharma (auparavant NeuralStem), une compagnie biopharmaceutique stade clinique qui se concentre sur le développement de nouveaux traitements pour les maladies à besoin médical hautement inassouvi, a annoncé aujourd’hui que la compagnie a tenu une rencontre type C avec l’Office of Tissues and Advanced Therapies (Office des Tissus et Thérapies Avancées) à la FDA le 10 mars 2020 pour discuter des plans de développement clinique futurs pour NSI-566, le candidat en chef de la thérapie par cellules souches neurales pour le traitement de patients avec la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Suite à la discussion et au retour d’information reçu de la FDA, Seneca croit que les résultats existants de la phase 1 et 2 soutiennent le passage à la phase 3 d’étude clinique pour la SLA.

‘’Ceci représente un grand pas en avant pour apporter notre thérapie potentiellement bénéfique aux patients qui subissent cette maladie dévastatrice,’’ disait David Recker, M.D., Chief Medical Officer pour Seneca. ‘’Nous avons reçu des orientations importantes de la FDA concernant une conception d’essai acceptable et nous nous trouvons dans le processus de développer le protocole pour examen plus approfondi.’’

‘’Nous sommes satisfaits du résultat des discussions,’’ disait Ken Carter, Executive Chairman de Seneca. ‘’Nous avons hâte de travailler en étroite collaboration avec l’Agence pour finaliser la conception d’un Essai Phase 3 pour cette maladie dévastatrice.’’

NSI-566 a reçu la désignation de médicament orphelin dans les États-Unis pour le traitement de la SLA. La désignation de médicament orphelin offre aux sponsors plusieurs stimulants, y compris des crédits d’impôt pour examen clinique qualifié et exclusivité commerciale étendue.

 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Seneca Biopharma

La thérapie potentielle par cellules souches pour la SLA passe à l'essai de phase 3

TherapySeneca Biopharma a annoncé que des travaux sont en cours pour faire passer le NSI-566, son principal candidat au traitement des cellules souches, dans une étude de phase 3 chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

La décision fait suite à une réunion avec la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) et est étayée par des données recueillies à partir d'un essai clinique de phase 1 (NCT01348451) et de phase 2 (NCT01730716).

Au cours de la réunion du 10 mars, la FDA a fourni des conseils sur la meilleure façon de concevoir et de mener l'essai de phase 3. Seneca développe actuellement le protocole de l'essai, qui sera examiné par la FDA avant son ouverture.

«Cela représente un pas en avant majeur pour offrir notre thérapie potentiellement bénéfique aux patients qui souffrent de cette maladie dévastatrice», a déclaré David Recker, directeur médical de Seneca, dans un communiqué de presse. «Nous avons reçu des indications importantes de la FDA concernant une conception d'essai acceptable et nous sommes en train d'élaborer le protocole pour un examen plus approfondi.»

NSI-566 est une thérapie expérimentale à base de cellules souches neurales qui utilise des cellules souches de la moelle épinière humaine (HSSC). Les cellules souches sont uniques en ce qu'elles ont la capacité de se différencier en de nombreux types de cellules spécialisées au cours du développement.

Lorsqu'il est injecté dans la moelle épinière, le NSI-566 se différencie en types de neurones trouvés chez l'adulte. Ils entourent et soutiennent les motoneurones endommagés par la SLA, en s'intégrant dans le réseau neuronal et en formant des connexions (synapses) avec les propres neurones du patient. Ils sécrètent également certaines molécules qui favorisent la croissance et la survie des motoneurones.

Les deux précédents essais cliniques ont été principalement conçus pour tester l'innocuité du NSI-566 chez les patients SLA, et chacun a montré des résultats prometteurs.

Les deux études sont actuellement en étape de suivi follow-up stage, avec des chercheurs qui surveillent les patients pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du traitement à long terme.

Lors de l'analyse des données des essais, les chercheurs ont comparé les résultats cliniques et la survie des patients SLA jusqu'à trois ans avec les données collectées lors des essais cliniques antérieurs sur la SLA, dont un sur la ceftriaxone (Rocephin) et 23 autres catalogués dans la base de données PRO-ACT.

Les mesures comprenaient ALSFRS-R, une échelle d'évaluation fonctionnelle basée sur un questionnaire, et ALS / SURV, une analyse statistique qui combine la survie et les résultats fonctionnels.

Lors de l'analyse des données des essais, les chercheurs ont comparé les résultats cliniques et la survie des patients SLA jusqu'à trois ans avec les données collectées lors des essais cliniques antérieurs sur la SLA, dont un sur la ceftriaxone (Rocephin) et 23 autres catalogués dans la base de données PRO-ACT.

Après deux ans, les scores ALSFRS-R et ALS / SURV étaient significativement plus élevés chez les personnes ayant reçu une greffe NSI-566 que dans les groupes de comparaison. La survie n'a pas différé de manière significative entre les groupes. greffe NSI-566 que dans les groupes de comparaison. La survie n'a pas différé de manière significative entre les groupes.

Les mesures comprenaient ALSFRS-R, une échelle d'évaluation fonctionnelle basée sur un questionnaire, et ALS / SURV, une analyse statistique qui combine la survie et les résultats fonctionnels.

Le NSI-566 a obtenu une désignation de médicament orphelin par la FDA, qui offre à Seneca une période d'exclusivité prolongée sur le marché, ainsi que des incitations financières pour les investigations des essais cliniques.

"Nous sommes très satisfaits du résultat des discussions", a déclaré Ken Carter, président exécutif de Seneca. «Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec l'Agence [FDA] pour finaliser la conception d'un essai de phase 3 pour cette maladie dévastatrice.»

Comme le NSI-566 est conçu pour remplacer les neurones endommagés, le traitement est également à l'étude pour la lésion chronique de la moelle épinière (ICSC) chronic spinal cord injury (cSCI), et pour restaurer la fonction motrice après une paralysie due à une AVC ischémique.

 

Traduction : Christina Lambrecht

Source : ALS News Today

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