Les résultats de phase I Neuralstem

Les essais cliniques Phase I (sécurité) et Phase II (dosage) ne sont pas censés à déterminer l'efficacité, ce qui est normalement fait dans les essais cliniques de Phase III (et au-delà).

Et généralement, les suggestions d'efficacité dans les essais antérieurs restent entièrement à l'imagination du lecteur. Dans le cas de ce qui vient d’apparaître le 7 mars 2014 dans Annals of Neurology Intraspinal neural stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: Phase I trial outcomes, les auteurs définissent clairement l'existence et la cause d'efficacité apparente qui est révélatrice et promettante.

Comme l'a dit Eva Feldman, MD, PhD, directeur de l'Institut de recherche médicale A. Alfred Taubman, directeur de la recherche de la clinique SLA au système de santé de l'Université de Michigan et principal investigateur de l'essai de NSI-566/ALS, «pré-opératoire, le taux de progression de la maladie pour les différentes mesures de résultat fonctionnel a été calculé pour créer des graphiques pour chaque patient, afin que nous puissions déterminer si les points de données après chirurgie, 6, 9, 12 et 15 mois, s’étaient améliorées par rapport aux points prévus. Nous avons aussi fait des analyses pour déterminer laquelle, le cas échéant, des évaluations de résultat fonctionnel était la plus étroitement corrélée avec les scores globaux de la ALSFRS-R. La comparaison entre les données résultantes et les résultats prédits dans le groupe E (les patients qui ont reçu des injections lombaires ét cervicales) ont révélé des améliorations dans un nombre important de mesures à 6, 9, 12 et post-chirurgie de 15 mois. Dans l'ensemble, 50% des patients montrait une amélioration à travers de multiples mesures cliniques dans des points simultanément. Nous avons aussi constaté que la mesure de la force de préhension était le plus en corrélation avec les scores globaux de la ALSFRS-R.

(Aussi), nous avons effectué une analyse pour identifier la période la plus active biologiquement des cellules injectées pour les patients recevant des injections à la fois lombaires et cervicales. Cette analyse révèle que les périodes maximales de prestation sont en corrélation avec les deux interventions chirurgicales. Ce qui est important, car la « courbe en cloche » associée à chaque intervention est probablement à cause de la progression de la maladie; augmenter la dose totale de cellules et l'application de plusieurs injections de ces cellules souches, peuvent augmenter la longueur et l'ampleur de l'avantage potentiel. Nous explorons bien sûr cette posologie dans nos essais en cours de Phase II. »

Karl Johe, Ph.D., Président du Conseil d'administration de Neuralstem et conseiller scientifique en chef, a déclaré: « cet article (peers-reviewed) est le premier rapport de la transplantation cervicale et ciblée double intraspinale de cellules souches neuronales chez les sujets ayant la SLA. Nous croyons que nos cellules offrent un moyen de remplacer les cellules perdues, les soutiennent par les neurotrophiques et améliorent le microenvironnement malade. Cette étude démontre ces facteurs, et aussi que les cellules et la nouvelle voie chirurgicale d'administration sont sûrs et bien tolérés. Notre capacité d'injecter directement des cellules dans les régions cervicales de la moelle épinière représente une avancée significative dans le domaine de la thérapie cellulaire. »

Richard Garr, CEO de Neuralstem, « ce patient initial si bien connu pour ce qui fait preuve de grande efficacité dans les premiers stades de la Phase I n'est plus unique. D'autres ont montré un bénéfice égale ou plus grande dans les essais--principalement ceux qui ont eu le plus grand nombre de cellules injectées, et qui avaient les deux : injections lombaires et injections cervicales, et qui ont été récemment diagnostiqués quand ils étaient initialement opérés. » Comme ces conditions (probables) d'amélioration des performances sont raffinées et ont continué dans le reste des essais de Phase II/IIA, on pourrait raisonnablement s'attendre que plus de patients candidats pour l'essai de Phase III, commençant dès février 2015 permettront d'accumuler des prestations similaires tout en contribuant à l'avancement de la science de l'ALS/MND. Ce sont des données très encourageantes.

Nous demandons aux patients de s'inscrire dans les essais actuels ou futurs de Neuralstem. Sous l'égide du collectif de Boulis,Glass, Rutkove, Irizarry, Drs Feldman, et al., il y a un leadership clair de cliniciens qui sont expérimentés et en harmonie avec les nuances de la condition des patients et du comportement en ce qui concerne la participation dans l’essai clinique. Les investigateurs et Neuralstem ont montré que leurs objectifs étaient avant tout la sécurité du patient et le conservatisme. Plus d'informations sont disponibles à Intraspinal Neural Stem Cell Transplantation in ALS

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS Worldwide