L'essai de phase 1 du QRL-201 s'ouvre aux patients dans plusieurs sites en Europe

Le traitement expérimental de la SLA vise à restaurer la production d'une protéine clé

QurAlis prévoit d'ouvrir prochainement son essai clinique de phase 1 en cours sur le QRL-201 chez des personnes atteintes de SLA dans plusieurs pays de l'Union européenne, notamment en Allemagne, en Belgique, aux Pays-Bas et en Irlande.

L'annonce de la société fait suite à l'examen et à l'acceptation par ces pays d'une demande d'étude. L'essai de phase 1 ANQUR (NCT05633459), qui est actuellement en cours de recrutement au Canada, pourrait commencer à recruter des patients dans des sites européens d'ici la fin de l'année.

"Cette autorisation d'essai clinique dans l'UE est la deuxième autorisation réglementaire pour QRL-201, alors que nous mettons en œuvre notre stratégie mondiale visant à fournir des médicaments de précision révolutionnaires aux patients atteints de SLA et d'autres maladies neurodégénératives", a déclaré Kasper Roet, PhD, PDG et cofondateur de QurAlis, dans un communiqué de presse de l'entreprise.

Essai sur l'innocuité de différentes doses d'un traitement expérimental de la SLA

La SLA est une maladie neurodégénérative progressive qui endommage les motoneurones, les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements volontaires, entraînant une faiblesse musculaire et une atrophie (rétrécissement) des muscles.

Dans la plupart des cas de SLA, des agrégats toxiques de la protéine TDP-43 s'accumulent dans les cellules nerveuses et on pense qu'ils contribuent directement à la neurodégénérescence. Cette protéine traite normalement l'ARN messager, une molécule intermédiaire fabriquée lorsque les gènes sont "lus" pour produire des protéines.

La stathmine-2 (STMN2) est la protéine la plus significativement régulée par la TDP-43 chez l'homme. Cette protéine est importante pour la réparation et la stabilité des neurones, et elle est abondante dans les motoneurones. Mais ses niveaux chutent de manière significative lorsque la protéine TDP-43 est défectueuse, et l'on sait que les niveaux de stathmine-2 sont inférieurs à la normale chez la quasi-totalité des patients atteints de SLA.

QRL-201 est un traitement expérimental de première classe conçu pour augmenter les taux de STMN2 chez les patients. Il a été démontré que cela réduisait les dommages causés par les agrégats de TDP-43 et restaurait la capacité des cellules nerveuses à réparer les dommages. Le QRL-201 pourrait donc ralentir ou prévenir la progression de la SLA.

ANQUR est le premier essai évaluant un traitement destiné à restaurer la production de STMN2. Il vise à tester la sécurité, la tolérance et les propriétés pharmacologiques du QRL-201 chez 64 personnes atteintes de SLA.

Les participants seront répartis de manière aléatoire entre huit doses croissantes du traitement et un placebo, tous deux administrés par injection dans le canal rachidien (injection intrathécale). Chaque groupe comprendra huit patients, dont six seront traités par QRL-201 et deux recevront un placebo. Un premier groupe au Canada a été entièrement recruté et le dosage est en cours.

La société prévoit d'ouvrir d'autres sites aux États-Unis et au Royaume-Uni.

"Nous pensons que le QRL-201 a le potentiel de stopper la progression de la maladie, ce qui pourrait transformer les soins et le traitement de la SLA. Nous sommes déterminés à assurer une progression efficace de notre essai clinique ANQUR afin de pouvoir remplir notre mission, qui est de faire une différence significative dans la vie des patients", a déclaré M. Roet.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                          
Source: ALS News Today