Aldesleukin de Clinigen obtient désignation médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la SLA

La US Food and Drug Administration (FDA) a octroyé la désignation de médicament orphelin à Aldesleukin de Clinigen pour le traitement de la SLA.

Aldesleukin est une version créée en laboratoire de interleukin 2 (IL-2), une molécule de signalisation immunitaire, connue comme jouant un rôle clé dans l’entretien d’un type de cellules immunitaires, appelées cellules-T régulatrices (lymphocytes-T) ou Tregs. Ces cellules agissent comme régulateurs négatifs et coupent les réactions immunitaires excessives, déclenchées par les cellules régulatrices-T, en gardant une balance immunitaire.

Des recherches précédentes ont démontré qu’un décalage vers une hausse de cellules-T pro-inflammatoires au détriment de Tregs était lié à la sévérité et la progression de la SLA. Ceci suggère que renforcer les nombres et la fonction de Tregs peut ralentir la progression SLA et diminuer la sévérité de la maladie.

Aldesleukin est commercialisé sous la marque Proleukin (développé à l’origine par Novartis et maintenant par Clinigen) pour le traitement de carcinome cellulaire rénal métastatique (mRCC) et de mélanome métastatique. Mais, lorsque Aldesleukin est administré à des doses beaucoup plus minimes que celles utilisées pour le traitement du cancer, il est capable de renforcer la fonction Treg dans certains états de maladie auto-immune et inflammatoire.

La Phase 2 MIROCALS de l’essai clinique en cours (NCT03039673) évalue l’efficacité et la sécurité de Alkdesleukin à dosage bas dans l’amélioration de la survie et la diminution du déclin fonctionnel des individus nouvellement diagnostiqués avec la SLA.

Les participants ont assigné au hasard pour recevoir un placebo ou Aldesleukin à faible dose, délivré comme injections sous la peau (sous-cutanées), en addition de riluzole oral, un traitement approuvé pour la SLA, commercialisé comme Rilutek par Sanofi et Tiglutik par ITF Pharma.

Chaque cours de traitement Aldesleukin dure cinq jours (une injection sous-cutanée par jour pour cinq jours consécutifs), un régime qui est répété toutes les quatre-cinq semaines pendant 18 mois.

L’étude est prévue pour se terminer dans l’été 2021, avec des résultats attendus plus tard dans l’année.

Le statut de médicament orphelin a été établi pour encourager des thérapies pour des maladies rares et sévères au moyen de bénéfices comme sept ans d’exclusivité du marché et exemption de frais d’inscription.

‘’La désignation médicament orphelin, issue par la FDA, reconnaît le potentiel de Aldesleukin comme nouveau traitement possiblement valable pour les patients avec la SLA, où il y a un niveau signifiant de besoin inassouvi dans le domaine de la maladie,’’ a dit Shaun Chilton, group executive officer de Clinigen, dans un communiqué de presse.

‘’Clinigen explore également l’usage de Aldesleukin dans plusieurs autres domaines thérapeutiques, où ses effets modulatoires sur Tregs pourraient avoir un effet clinique bénéfique,’’ a-t-il ajouté.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : ALS News Today