uniQure annonce une recommandation favorable du Comité indépendant de surveillance des données pour son essai clinique de phase I/II EPISOD1 d'AMT-162 pour le traitement de la SLA SOD1

Le Comité indépendant de surveillance des données recommande de procéder à l'augmentation de la dose après l'évaluation de la sécurité prévue de la cohorte de première dose

La société prévoit de lancer le recrutement de la cohorte de deuxième dose au premier trimestre 2025

uniQure, une société de thérapie génique de premier plan qui fait progresser les thérapies transformatrices pour les patients ayant des besoins médicaux graves, a annoncé que le Comité indépendant de surveillance des données (IDMC) pour EPISOD1, l'essai clinique de phase I/II d'uniQure d'AMT-162, une thérapie génique expérimentale pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) causée par des mutations du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1), s'est réuni et a examiné les données de sécurité sur 28 jours de la première cohorte d'étude. L’examen de l’IDMC n’a identifié aucun problème de sécurité significatif et a recommandé de procéder à l’inscription dans la deuxième cohorte.

‘’Nous sommes ravis du résultat positif de cette première réunion de l’IDMC, qui marque une étape significative dans le développement clinique de l’AMT-162 pour la SLA SOD1’’, a déclaré Walid Abi-Saab, M.D., directeur médical d’uniQure. ‘’Nous allons continuer à faire progresser l’étude et sommes impatients de procéder à l’augmentation de la dose dans la deuxième cohorte de patients.’’

AMT-162 est une thérapie génique expérimentale basée sur l’AAVrh10 qui exprime un miRNA conçu pour réduire l’expression de la protéine SOD1 mutée. Les patients atteints de SLA SOD1 expriment une protéine SOD1 mal repliée. Cette protéine mal repliée est toxique pour les motoneurones, provoquant une dégénérescence qui, au fil du temps, conduit à une faiblesse musculaire, à une perte de fonction et finalement à la mort. L’AMT-162 peut offrir une nouvelle approche administrée une seule fois par voie intrathécale pour ralentir ou arrêter la progression de la SLA SOD1.

À propos du programme clinique de phase I/II de l'AMT-162

EPISOD1 est un essai multicentrique de phase I/II en ouvert de l'AMT-162 pour le traitement de la SLA SOD1 mené aux États-Unis et composé de trois cohortes à dose croissante avec jusqu'à quatre patients chacune recevant une courte cure d'immunosuppression avant et après une perfusion intrathécale d'AMT-162. L'essai examinera l'innocuité et la tolérance de l'AMT-162 et évaluera les signes exploratoires d'efficacité en mesurant la chaîne légère des neurofilaments, un biomarqueur des lésions neuronales, et la protéine SOD1. Des informations supplémentaires sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov (NCT06100276).

Traduction: Gerda Eynatten-Bové 

Source: Communiqué de presse uniQure