Premiers financements TREAT ALS pour trois projets cliniques

Feu vert d’ALSA pour les premiers financements TREAT ALS de trois projets cliniques

Le Prof. Roberta Friedman, Coordinatrice des Informations du Département des Recherches ALSA

(Résumé: Deux études cliniques et un programme d’aide aux chercheurs sont les premiers projets soutenus par TREAT ALS. Ils soulignent l’objectif de cette nouvelle initiative d’ALSA, qui promet de réels progrès en matière de développement de traitements de la SLA).

L’ALS Association (ALSA) a financé trois projets par l’intermédiaire de sa nouvelle initiative TREAT ALS (Translational Research Advancing Therapy pour la SLA), qui est un programme pour la découverte de médicaments et d’un processus d’études cliniques pouvant accélérer la découverte et les tests de thérapies potentielles pour la SLA.

Deux des subsides financent des expériences cliniques qui examinent de nouvelles stratégies thérapeutiques sur les patients en phase initiale de la SLA. La FDA doit maintenant revoir et approuver ces études avant qu’on puisse sélectionner des patients.

Un troisième financement doit permettre aux chercheurs d’effectuer un important test en laboratoire, qui doit déterminer si un traitement potentiel peut influencer de manière efficace l’élément ciblé du processus pathologique.

Nouvelles thérapies candidates

L’étude expérimentale vise à tester une nouvelle approche thérapeutique dite “antisense” appliquée au SLA. ALSA a financé les recherches de base qui ont démontré les possibiltés qu’offrent les molécules ‘antisense’ d’améliorer les symptômes de la SLA chez les modèles rats. A l’issue de l’intervention dans les cavités remplies de liquide du cerveau des rats, le traitement ‘antisense’ s’avérait efficace même lorsqu’il fut entamé après la phase initiale de la maladie. Ceci est important pour les patients SLA, dont la maladie n’est généralement diagnostiquée que lorsque les symptômes sont déjà bien apparents.

Cette étude préliminaire menée auprès des patients SLA vise à examiner les risques et à déterminer dans quelle mesure le composé ‘antisense’ qui sera infusé par une minuscule pompe dans le liquide qui enveloppe la moelle épinière pénétrera dans et disparaîtra des tissus corporels. Les données de sécurité jointes à celles de la réaction du corps au médicament doivent aboutir au développement d’une phase II/III de la thérapeutique expérimentale appliquée aux patients atteints d’une forme familiale de la maladie due à la mutation qui s’est opérée dans le gène de la protéine SOD1.

L’étude expérimentale ‘antisense’ sera dirigée par le Dr. Merit Cudkowicz du Massachusetts General Hospital à Boston et le Dr. Richard Smith du Centre d’Etudes Neurologiques de La Jolla en Californië.

Multithérapie pour examens cliniques accélérés

Une seconde étude clinique financée par l’initiative TREAT ALS d’ALSA veut comparer deux séries de multithérapies, qui ont toutes deux prouvé pouvoir prolonger la survie des modèles rongeurs. Le Dr. Paul Gordon de l’Université Colombia à New York City développera un projet expérimental afin d’identifier la multithérapie qui mérite un examen plus approfondi.

S’il devait s’avérer qu’aucune des deux multithérapies produit d’effets positifs sur la SLA, les chercheurs pourront décider de n’inscrire que 120 patients. Cette étude clinique dégraissée servirait alors de modèle pour de futures études consacrées aux candidats cliniques de la SLA.

Les médicaments Celecoxib et Minocycline seront tous les deux testés en combinaison avec la Créatine sur des groupes séparés de patients SLA. Si l’un des deux combinés ou les deux engendraient une perte plus lente des fonctions que celle constatée auprès d’un groupe de contrôle connu, des tests plus élaborés seront effectués dans un protocole de la phase III avec contrôle par placebo.

Selon Bruijn, cette étude sélective est un excellent exemple de la façon dont TREAT ALS cherche des moyens d’accélérer le rythme des découvertes en matière de SLA.

Aide cruciale pour les recherches en laboratoire

Le troisième projet financé par TREAT ALS veut développer un test simple mais jusqu’à présent pas disponible pour voir si les niveaux d’une molécule thérapeutique cible changent chez les patients SLA. Ce test de laboratoire, qui effectue les mesurages de la cible appelée EAAT2 (Excitatory Amino Acid Transporter), peut être utilisé au cours d’expériences cliniques. Le test pourrait déterminer si un médicament change véritablement la production de l’EAAT2 chez certains individus et permettrait donc une meilleure évaluation d’éventuels nouveaux médicaments.

Source: www.alsa.org