La découverte de médicaments.

Fin Septembre 2007, l’association américaine ALS Association (Association SLA) a regroupé 30 scientifiques, médecins et chercheurs de l’industrie pour une conférence de trois jours sur le sujet de «La découverte de médicaments, les marqueurs biologiques et les études cliniques dans le cadre de la SLA». Le sujet était inspiré par le programme TREAT ALS (Translational Research Advancing Therapy for ALS – Recherche pour développer la thérapie de la SLA), conçu pour accélérer le développement de traitements pour la SLA. La conférence, qui a eu lieu au Banbury Center du Cold Spring Harbor Laboratory, NY, USA, faisait partie du programme de séminaires de l’Association, dont le but est de regrouper des scientifiques de différents horizons afin de développer de nouvelles approches et de définir de nouvelles directions dans la compréhension de la SLA.

L'augmentation de la cadence à laquelle de nouveaux médicaments peuvent être testés avec des patients en milieu hospitalier dépend de la compréhension du processus de la maladie, et de la découverte de médicaments qui peuvent affecter ce processus. Elle dépend aussi de la façon laquelle on structure les essais cliniques afin de les mener avec moins de patients et sur une durée réduite. Les scientifiques présents à la conférence ont examiné toutes ces problématiques en détail. «Le partage d’information est l’une des clés pour l’accélération du développent thérapeutique» nous dit le docteur Petra Kaufman, une participante, chercheuse à l’Université de Columbia. Les discussions se sont prolongées durant les sessions tout au long de la journée, la pause-café, le dîner et la soirée afin d’examiner chaque côté du défi.

L’un des buts majeurs de cette conférence était de consolider des liens entre les différents groupes cherchant à trouver des traitements pour la SLA. Parmi lesquels des scientifiques issues de sociétés biotechnologiques, des laboratoires de recherche académiques, des consultants de l’industrie pharmaceutique, des dirigeants des associations de recherche bénévoles et des médecins qui dirigent les essais cliniques.

«Nous espérons qu’en mettant ensemble ces différents groupes de scientifiques, qui sont tous engagés à trouver un remède à la SLA, nous accélèrerons le processus de découverte de médicaments et d’essais cliniques», nous dit le Dr Lucie Bruijn, directeur scientifique et vice-présidente de l’ALS Association.

Les principaux thèmes discutés pendant la réunion ont été :

- Nous avons besoin de marqueurs biologiques de la progression de la SLA.

Un marqueur biologique est une mesure, comme un test sanguin ou un résultat d’imagerie médicale, qui mesure l’avancement de la maladie et les effets du traitement. Les essais cliniques actuels mesurent le déclin en termes d’affaiblissement ou de ventilation, qui peuvent fluctuer même lors de l’évolution de la maladie. Avec un marqueur biologique dont l’évolution serait plus robuste, les essais pourraient êtres plus rapides ou requerraient moins de patients. Les chercheurs ont comparé les avantages et aspects pratiques de plusieurs marqueurs, dont le nombre de terminaisons d’axones restant dans un muscle (un axone est la longue extension qu’une cellule nerveuse déploie depuis la moelle épinière) ; des techniques modernes d’imagerie qui identifient la dégénérescence du cerveau et une analyse high-tech des métabolites dans le liquide rachidien.

- La découverte de médicaments commence avec la compréhension des mécanismes de la maladie.

Un médicament peut avoir un effet sur la SLA s’il interrompt un processus spécifique de la maladie, ou corrige un déficit spécifique. Pour trouver ces médicaments, les chercheurs doivent comprendre les mécanismes de la maladie – exactement ce qui ne va pas bien et pourquoi. Cela reste le grand défi de la SLA, et les chercheurs présents à la réunion ont discuté de nouvelles études sur la question. Les modèles animaux restent la source la plus importante de nouvelles avancées sur la SLA ; et les forces et faiblesses des modèles animaux ont été des sujets importants de discussion.

- Nous avons besoin de redéfinir les essais cliniques afin de réduire le nombre de patients nécessaires.

Le processus d’essai de médicaments est long et coûteux. Dans le cas d’une maladie comme la SLA, où de nombreux médicaments potentiels doivent être essayés pour en trouver un efficace, ce processus pourrait être accéléré par des essais cliniques plus rapides et requerrant moins de patients. Les chercheurs ont discuté des modèles alternatifs d’essais cliniques et des défis pour rencontrer ce besoin.

Source: ALS Association

Traduire: Thierry Frere