Arimoclomol de CytRx sera administré dans un teste Clinique adaptif Phase 2

Arimoclomol de CytRx sera administré dans un teste Clinique adaptif Phase 2/Phase 3 dans un extrait de patients avec la SLA familiale

CytRx Corporation (NASDAQ:CYTR), une entreprise biopharmaceutique engagée dans le développement et la commercialisation de thérapeutiques humaines, a annoncé aujourd’hui qu’un teste clinique adaptif phase 2/3 a commencé pour étudier son candidat de médicament régulateur moléculaire chaperonne dans un extrait de patients avec la forme héritée ou familiale de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA ou la maladie de Lou Gehrig). Des patients avec la SLA familiale (FSLA) qui hébergent certaines mutations dans le gène superoxyde dismutase-1 (SOD1) souffrent d’une forme de la maladie qui progresse rapidement. Le teste clinique est financièrement supporté par des bourses de l’Association SLA et l’office de ‘Orphan Products Development (OOPD)’ du ‘U.S. Food and Drug Administration (FDA)’, avec CytRx qui fournit le médicament et permettant le financier de référer l’Application de Recherche de Nouveaux Médicaments de CytRx pour des objectifs régulatrices.

“Nous restons enthousiastes sur les prospects pour arimoclomol comme un candidat de médicament potentiel pour la maladie neurodégénérative, et nous cherchons un partenaire coopérateur avec qui nous pouvons le développer, ” a dit Steven A. Kriegsman, Chief Executive Officer de CytRx. “Nous sommes ravis que l’Association SLA et le OOPD de l’FDA sont préparés à fournir tout ce support financier pour ce teste clinique phase 2/3 d’arimoclomol dans cette forme rapidement progressant de la SLA. ”

Le dessin du test clinique adaptif, contrôlé-placébo, double-blind permet une transition sans soudure d’une étude de sécurité et de permission phase 2 pour une étude d’efficacité chevauchement planifié. Des sujets fALS avec des mutations des gènes SOD1, serons randomisés 1 :1 pour recevoir ou bien 100 mg d’arimoclomol orale ou un placébo trois fois par jour. Cette dose arimoclomol est la même que la niveau de dose le plus haut administré dans des testes cliniques open label Phase 2 de CytRx avant pour la SLA sporadique. En plus de la sécurité clinique standard, le monitoring de différents indicateurs de la progression de la maladie, seront aussi mesurés, y inclus le ‘ALS Functional Rating Scale Revised’ (ALSFRS-R).

Des scientifiques co-principales pour l’étude sont Michael Benatar MBChB, MS, DPhil, professeur associé de Neurologie et Epidémiologie au Emory University, et Merit Cudkowicz, MD, professeur associé au Harvard Medical School. Selon Dr. Benatar, ‘Nous sommes très ravis d’être capable à tester arimoclomol dans des patients avec des mutations dans le gène SOD1. Avec cette mutation, la diagnose de la SLA peut être fait avec une confidence basée sur moins de caractéristiques cliniques proéminents permettant l’initiation de traitement de commencer à une étape plus tôt dans le processus de la maladie.”

On attend que le teste Phase 2 requis environ 18 mois pour enregistrer 30 sujets qui seront traité continument pour 12 mois. Dès que le dernier sujet a été traité pour 6 mois, une analyse intérim sera conduite pour déterminer la sécurité, la permission et la faisabilité. Cette analyse déterminera si on va procéder au teste Phase 3, et si c’est le cas, comment de sujets supplémentaires il faudra enregistrer pour donner de la puissance à l’étude suffisamment pour détecter au moins une diminution de 30% dans le taux de progression de maladie sur une période de 12 mois en utilisant le ALSFRS-R. Des données de ces sujets Phase 2, seront inclues dans l’analyse de données du teste Phase 3 planifié. Si des résultats de l’analyse intérim Phase 2, mérite une continuation vers une Phase 3, on estime qu’il faut enregistrer encore 50 sujets en plus. On attend que ça requerra environ 18 mois pour enregistrer ces 50 sujets, qui seront traité avec ou bien l’arimoclomol ou bien un placébo pour 12 mois, comme dans le teste Phase 2. De l’information supplémentaire sur le teste clinique est disponible à clinicaltrials.gov.

L’entreprise estime qu’il y environ 600 patients avec fALS qui ont des mutations du gène SOD1 dans les Etats-Unis. Pour accélérer le recrutement pour son teste clinique double-centre, des participants à l’étude devront voyager à l’Université Emory ou bien au Massachusetts General Hospital pour 2 évaluations clinique (ligne de base et mois 2), bien que le monitoring clinique restant dans les mois 1,3,5,6,8 et 10 sera exécuté par téléphone, et partiellement par des visites d’une service de collection d’échantillons médicales dans la maison du sujet même. La dernière visite (mois 12) sera conduite par un coordinateur clinique voyageant d’Emory ou bien Massachusetts General Hospital.

Arimoclomol est un candidat de médicament régulatrice chaperonne moléculaire qui est considéré comme un traitement pour la SLA et recouverte d’infarctus. On estime que des médicaments régulatrices chaperonnes moléculaires fonctionnent par réguler une route de réparation de protéines cellulaires normales, par l’activation ou l’inhibition de ‘chaperonnes moléculaires’. Des chaperonnes moléculaires détectent les protéines qui sont mal pliées, et ont l’aptitude de replier ces protéines dans la forme non-toxique appropriée. Arimoclomol a été étudié dans 7 testes cliniques Phase 1 et deux testes cliniques Phase 2 sans aucun événement adverse signifiante. Des testes cliniques Phase 2b de CytRx avec arimoclomol comme un traitement pour la SLA était placé dans un arrêt clinique par le FDA en janvier 2008, non relié à n’importe quels données générées par des études humaines, et d’autres études toxicologiques précliniques supplémentaires sont en route pour résoudre ce problème. L’entreprise attend de registrer des données d’études toxicologiques supplémentaires avec le FDA dans le deuxième quart de 2009. Si l’arrêt clinique arimoclomol est supprimé, CytRx envisage de chercher un partenaire pour le développement d’arimoclomol pour tous les indications sur une base globale.

Sur la SLA

La SLA est une dégénération progressive du cerveau et les cellules souches de la moelle épinière qui contrôlent les muscles qui permettent le mouvement. La SLA est une maladie neuromusculaire courante, affectant environ 120.000 de gens de tous races et arrière-plans ethniques autours de monde. Sur une période de mois ou ans, la SLA cause de la faiblesse musculaire augmentant, une inaptitude de contrôler le mouvement et des problèmes en parlant, avalant et respirant. Selon l’Association SLA plus de 5600 gens sont diagnostiqués avec la SLA chaque an, en environ 30.000 Américains ont la SLA à un certain moment. Selon le National Institute of Neurological Disorders and Stroke, la plupart des patients SLA meurt dans les 3 à 5 ans après le commencement des symptômes.

Sur l’Association SLA

La mission de l’Association SLA est de mener le combat de traiter et guérir la SLA par de la recherche globale acuité, et pour donner de la force aux gens avec la maladie de Lou Gehrig et leurs familles pour vivre des vies plus pleines en leurs fournissant des soins compassionnâtes et du support.

Sur CytRx Corporation

CytRx Corporation est une entreprise de recherche biopharmaceutique et de développement, engagé dans le développement de thérapeutiques humaines haute-valeur. Le pipeline de développement de médicament de CytRx, inclus des programmes dans le développement clinique pour des indications de cancre, y inclus tamibarotene dans une étude de registration pour le traitement de leucémie promyélocytique acute (APL). CytRx est en train de développer deux candidats de médicaments basé sur sa technologie chaperonne moléculaire menant dans l’industrie, qui cible à réparer ou dégrader des protéines mal pliées associées à la maladie. L’entreprise possède et opère une facilité de recherche et développement en San Diego. CytRX maintient aussi un intérêt d’équité de 45% dans RXi Pharmaceuticals, Inc. publiquement échangé (NASDAQ: RXII). Pour plus d’information sur l’entreprise visitez www.cytrx.com

Expressions regardant en avant

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Traduction: Joke Mulleners

Source: ALS Independence