Cellules souches humaines fournissent un nouveau modèle pour la SLA

Des neurones moteurs dérivés de cellules souches embryonnaires font de singes la progression de la SLA familiale. La Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) est une condition dévastatrice dans laquelle la dégénération de neurones moteurs cause la perte progressive de mouvement et accent musculaire, menant à la morte.

Vainquant le succès limité de modèles précédents, un rapport publié en Disease Models & Mechanisms (DMM) décrit comment les neurones puissent être dérivés de cellules souches humaines, et conçu pour imiter la SLA héréditaire.

Des scientifiques à l’Université de Californie Los Angeles, ont développé un protocole optimalisé pour générer les neurones moteurs de cellules souches embryonnaires humaines, (cellules ES), qui expriment les formes normales ou mutantes du gène SOD-1, qui est lié à la SLA familiale, héréditaire. Les cellules résultantes exposent des caractéristiques hall mark de cellules nerveuses moteurs, et des neurones exprimant des anormalités SOD-1 mutante, typique de la SLA. Des défauts incluent des projections de cellules diminuées et une durée de vie réduite comparée à des cellules contenant le gène SOD-1 normale.

Ce modèle dérivé de cellules humaines de la SLA fournit une nouvelle méthode pour étudier cette maladie et pour tester des nouvelles thérapeutiques. Ceci est spécialement utile vu qu’il y a seulement un médicament qui est approuvé pour aider à retarder la progression de la SLA, et les modèles animaux couramment utilisés dans le développement de médicaments n’ont eu qu’un succès limité. En plus, cette recherche pourrait aider des autres maladies neurodégénératives liées aux gènes, puisqu’eux aussi ont beaucoup de bénéfices des études dans des modèles dérivés de cellules humaines.

Le rapport était écrit par Saravanan Karumbayaram, Theresa K. Kelly, Andres A. Paucar, Anne J.T. Roe, Joy A. Umbach, Andrew Charles, Harley I. Kornblum, et Martina Wiedau-Pazos au ‘David Geffen School of Medicine’ à l’Université de Californie Los Angeles, et Steven A. Goldman à l’Université de Rochester Medical Center à Rochester, NY. Le rapport est publié dans l’édition Mars / Avril de ‘Disease Models & Mechanisms’ (DMM), un journal scientifique publié par ‘The Company of Biologists’, une entreprise non-profit située à Cambridge, UK.

Adapté des matériaux fournis par le “The Company of Biologists”, via EurekAlert!, un service de AAAS.

Traduction: Joke Mulleners

Source: ALS Independence