Commission européenne attribue désignation orphelin à KNS-760704 dans la SLA de Knopp Neurosciences

Knopp Neurosciences Inc. (“Knopp”) a annoncé aujourd’hui que la Commission Européenne (“EC”) a désigné KNS-760704 comme un produit médicinal orphelin pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique.

La décision EC, basée sur une opinion favorable de l’Agence Européenne Médecines (EMEA), a suivi la désignation de KNS-760704 comme un médicament orphelin pour le traitement de la SLA par le ‘U.S. Food and Drug Administration’ en 2007. KNS-760704 est couramment en test cliniques Phase 2 pour la SLA, une maladie universelle neurodégénérative fatale avec des options de traitement limitées.

“Nous sommes très contents avec la désignation de la Commission Européenne de KNS-760704 comme un produit médicinale orphelin et la recognition de son potentiel pour être d’un bénéfice signifiant pour des patients avec la SLA,” a dit Michael Bozik, M.D., président et CEO de Knopp. “La désignation de produit médicinale orphelin, facilitera sensiblement nos efforts pour développer un traitement sûr et effectif pour des patients qui souffrent de cette maladie impitoyable.”

Pour stimuler la recherche et le développement de médicaments orphelins, l’Union Européenne (‘EU’) a établi une procédure centralisée pour la désignation de produits médicinaux orphelins et fournit des mesures pour le développement de produits médicinales pour des maladies rares. Des entreprises avec une désignation orpheline pour un produit médicinale bénéficient des mesures qui incluent des réductions de compensations, un période d’exclusivité de marché de 10 ans suivant l’autorisation de produits désignés, des avis scientifiques pour optimaliser le développement, et de l’accès direct aux procédures centralisées EMEA pour l’autorisation marketing.

Knopp plane d’initier le développement de Phase 3 de KNS-760704 dans la SLA tard dans l’année 2009.

Sur KNS-760704

KNS-760704 est un benzothiazole de poids moléculaire bas qui a démontré d’améliorer la fonction mitochondriale et de rendre de protection cellulaire signifiante dans des neurones sous le stress. La forme pure de ce benzothiazole synthétique (6R)-2-amino-4, 5, 6,7-tetrahydro-6-(propylamino)benzothiazole, KNS-760704 est hautement oralement bio disponible, soluble dans l’eau, excrété par rénal, et seulement modérément lié à la protéine. Dans des études Phase 1, le component a démontré d’être sûr et bien toléré dans des sujets humains sains. Des études Phase 2 de KNS-760704 dans la SLA sont en route. Le component a reçu la désignation de médicament orpheline du U.S. Food and Drug Administration et la Commission Européenne pour le traitement de patients avec la SLA

Sur la SLA

La sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurodégénérative rapide, universellement fatale caractérisé par la faiblesse musculaire progressive et l’émaciation. La SLA touche des adultes dans la prime de leurs vies et crée une charge substantielle pour les soigneurs. La prévalence aux Etats-Unis est environ 20.000 et l’incidence globale est environ deux sur 100.000. Il n’y a qu’un seul médicament qui a été approuvé pour le traitement de la SLA. L’expectative de vie après le commencement des symptômes est en générale entre les 3 et les 5 ans.

Sur Knopp Neurosciences Inc.

Knopp Neurosciences est une entreprise de découverte et développement de médicaments, focalisée sur la livraison de traitements de percement pour des maladies neurologiques par l’innovation, l’expérience, et l’association. Le candidat de produit le plus important de l’entreprise c’est KNS-760704, une petite molécule disponible bio oralement en développement pour le traitement de la SLA. Le commandement de Knopp inclue le développement de médicaments neuroscience qualifié et la découverte de exécutives associées avant avec des entreprises pharmaceutiques majeurs. Le financement de Knopp a été sous la direction de Saturn Capital Inc. de Boston comme agent de placement et Saturn Partners II comme financier principale.

Ce communique de presse contient des ‘annonces qui regardent en avant’ y inclus des annonces reliées aux registrations régulatrices planifié de Knopp et les programmes de développement clinique pour KNS-760704. Tous les annonces qui regardent en avant sont basées sur les assomptions à présent du management et les expectations et les risques concernés, des incertitudes et d’autres facteurs importants, plus spécifiquement y inclus les incertitudes inhérent aux testes cliniques et les programmes de développement de produit, la disponibilité de financement pour supporter la recherche et les études continuées, la disponibilité ou disponibilité potentielle de thérapies ou traitements alternatives, la disponibilité de protection de patent pour les découvertes et les alliances stratégiques, aussi bien que des facteurs supplémentaires qui puissent causer les résultats actuels de Knopp d’être différent de nos expectations. On n’a aucun assurance que KNS-760704 sera développé avec succès, ou produit, ou que les résultats finaux des testes cliniques seront supporteurs d’approuvées régulatrices nécessaires pour mettre le produit sur le marché. Knopp ne prend aucune obligation pour changer ou réviser une telle annonce qui regarde en avant, ou bien de résultat de nouvelle information, des événements futurs ou autre chose.

Traduction: Joke Mulleners

Source: ALS Independence