Nouvelle étude démontre qu’agent pourrait améliorer la force des muscles, grandeur dans modèle SLA souris

Travail ajoute du support au principe dans testes humaines en cours.

Ce n’est pas un traitement. Mais une nouvelle tactique pour améliorer la qualité de vie des patients SLA – une qui retarde sensiblement le gaspillage et la perte résultante de force – a bougé plus loin dans le pipeline de thérapie, grâce à une étude collaborative du Packard Centre et une entreprise pharmaceutique.

Le travaille aide à supporter les testes cliniques qui sont en route.

Dans une nouvelle étude, une équipe de recherche sous la direction des scientifiques Packard Brett Morrison et Kathryn Wagner au Johns Hopkins et des scientifiques d’industrie d’ Acceleron Pharma à Massachusetts, ont trouvé qu’une injection dans des souris SLA avec un agent qui compte les propres freins du corps dans la croissance musculaire, garde les muscles clairement plus large et plus fort, ou bien avant ou bien après que les symptômes de maladie se présentent.

‘ Ce qu’on fait ne prévient pas la perte de neurones moteurs’ dit Morrison. ‘Mais ça permet les neurones souris existantes d’innerver les muscler qui sont plus larges et plus forts. C’est vraiment compenser. Et ça sembler cacher la détérioration des animaux plus longtemps.’

Le travail était rapporté dans une édition récente d’ Experimental Neurology.

Dans l’étude, des souris SOD qui mimiques un type de la SLA dans des humains, étaient injecté avec une version souris d’une protéine soluble qui s’appelle ACE031. La protéine est un hareng rouge des espèces, dessiné pour attirer des molécules naturelles comme myostatine et de les garder d’achever leurs but musculaires normaux. Myostatine et ses relatives font partie d’un système de contrôle et de balance interne. Le rôle de la molécule est de rainer dans la croissance musculaire.

En gardant le myostatine fixé, le corps est alors libre à renouveler le tissu musculaire.

Et bien que retarder le gaspillage des muscles ne prévient pas la morte, le valeur de faire ça semble de plus en plus important pour maintenir la qualité de vie dans les patients. Les muscles sont des joueurs importants dans le métabolisme d’énergie aussi bien que dans le mouvement.

Dans la première partie de l’étude, les souris SLA avaient reçu du ACE031 rodent quelques 20 jours avant que les symptômes commencent typiquement. Leurs poids de corps augmentaient et restaient à ce niveau jusqu’à la morte des animaux. ‘Remarquablement ces animaux ont effectivement gagné de la force pour un certain temps après que les symptômes se soient présentés.’ a dit Morrison. C’est un temps quand la force commence à décliner dans leurs contre parts souris non-traités. Des souris de teste étaient de 35 pourcent plus fort. Vers le fin de leurs vies, néanmoins, cette force a diminué à un rate un peu plus vite que dans les animaux de contrôle – ce que vous pourriez attendre quand le nombre des neurones moteurs contactant un muscle plus large tombe après un certain point.

Pour des animaux injectés justement au départ de leurs symptômes, les chiffres semblent moins impressionnants à première vie, a dit Morrison : la force musculaire est seulement 7 pourcent plus large que dans des souris non-traités.

"Mais cela signifie que ACE031 était capable à inverser la perte initiale de force et de commencer encore à l’augmenter’.

Le chronométrage de l’étude est extrêmement bon, disent les scientifiques, parce que ça arrive justement quand Acceleron a finalisé la première de ses testes Phase 1 de ACE031 humain dans des sujets humains sains. Les testes Phase I sont dessiné pour démontrer si un traitement est sûr et pour voir si les gens tolèrent le dosage du médicament. Jas Seehar, CSO d’Acceleron Pharma a rapporte à la réunion du Parent Project Muscular Dystrophy ce juin à Atlanta que le ACE031 n’était pas toxique et était toléré.

‘En plus’ dit Wagner, ‘même si les testes de Phase I ne sont pas dessiné pour démontrer si un agent marche vraiment, l’entreprise avait rapporté une augmente démontre dans la masse musculaire d’une seule injection ACE031. Ca semble être la première démonstration que donner myostratin avec un médicament peut augmenter la masse musculaire dans des gens.’

Des nouveaux aspects des testes Acceleron Phase I commencent cette année.

ACE031 est une molécule crée-humaine de la quelle l’objectif business est le récepteur protéine, trouvé dans le muscle, pour myostatin et ces relatives. Ca a une partie ajoutée, partie d’un anticorps naturel qui garde la molécule soluble et la prévient de détériorer vite.

Kathryn Wagner est au The Johns Hopkins School of Medicine et le Kennedy Krieger Institute. Les scientifiques de Hopkins ont aucun intérêt financier dans Acceleron Pharma.

Des autres scientifiques incluent Leigh Warsing, Berverlie Ting et Elizabeth Colantuoni du Johns Hopkins. Les scientifiques Acceleron incluent Jennifer Lachley, Abigail Pullen, Kathryn Underwood, Ravinda Kumar, Dianne Sako, Asya Grinberg, Vicki Wong et Jasbir Seehra.

En plus du support du Packard Centre, les fonds pour l’étude venaient du The Passano Foundation, le Muscular Dystrophy Association et Acceleron Pharma, Inc.

Traduire: Joke Mulleners

Source: ALS Independence