Isis, Genzyme utilise antisense pour aller là où beaucoup de médicaments échouent – le cerveau

Des docteurs ne peuvent pas faire beaucoup pour des patients avec une forme rare, agressive de la maladie de Lou Gehrig, aussi bien que des scientifiques sont confidents qu’ils ont trouvé sa cause génétique. Mais maintenant avec l’aide d’un appareil intelligent qui est supposé de délivrer des médicaments silences-RNA où ils ne pourraient pas aller avant, Carlsbad, basé-CA Isis Pharmaceuticals a de l’espoir qu’ils ont peut-être trouvé une nouvelle façon de traiter la maladie neurodégénérative mortelle.

Ce traitement, ISIS-SOD1RX, pour lequel Cambridge, base-MA Genzyme a une option pour co-développer, est en train d’être prépare pour son premier test clinique plus tard cette année pour des patients avec une forme agressive de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le traitement utilise l’approche typique Isis, connue comme antisense dans laquelle le médicament est dessiné pour arrêter le RNA qui facilite la production de protéines causantes la maladie.

Le traitement pourrait aussi étinceler un teste pour un nouveau mode de délivrer des médicaments antisense pour une range de maladies neurologiques, y inclus la SLA, Parkinson et la maladie de Huntington. La technologie de délivraison est tout les deux scientifiquement intéressant et pose des implications potentiellement larges de business pour Isis (NASDAQ : ISIS).

Isis n’a jamais pu poursuivre ces maladies majeures parce que les molécules antisenses sont trop grandes pour passer par la barrière sang-cerveau quand ils sont livrés par une injection conventionnelle sous la peau, qui permet le médicament de circuler à travers le corps. Pour éviter ce problème, Isis a développé une version reformulée qui pourrait être livré par infusion avec un appareil tape spinale. Si ce technique marche dans le teste arrivant, ça pourrait offrir une approche potentiellement nouvelle pour un extrait de patients avec la SLA, qui est diagnostique dans un totale de 5600 nouveaux patients chaque année dans les États-Unis.

“Nous entrons une population de patients avec aucune autre thérapie, et c’est une forme agressive de la maladie avec une durée de vie de moins d’un an,” a dit Frank Bennett, le vice président de recherche senior d’Isis. “Ce qui m’excite c’est que nous avons l’opportunité d’aider ces patients. Nous sommes optimistes.”

Cette forme de la SLA est considéré un bon cas de teste pour la nouvelle livraison de technologie parce que ça concerne une surproduction d’une protéine spécifique qui s’appelle Superoxide dismutase1, qui peut être toxique pour le système nerveux central, a dit Bennett. Un médicament petit-molécule traditionnel ne marcherait pas vraiment si ça devrait se lier à cet enzyme, dit-il. Isis croit qu’antisense marchera mieux parce que ça arrêtera la surproduction de la protéine en première place.

Jusqu’à présent, la livraison était le défi clé. Les scientifiques d’Isis travaillent sur une nouvelle formulation qui peut être utilisé en tandem avec des technologies de livraison infusion spinale des entreprises comme Medtronic (NYSE: MDT), Johnson & Johnson’s Codman division, et Inset Technologies. Les nouveaux instruments sont conçus pour permettre des infusions lentes, fermes de médicaments pour le doleur et la spasticité, mails peut aussi être utilisé pour délivrer des autres traitements aussi, dit Bennett. C’est possible que les patients peuvent rester sur un tel système pour des années, ou bien en avoir des infusions continues, ou possiblement en intermittent des cycles on-off.

Si le traitement Isis atteint son but de délivrer sûrement le médicament antisense dans le cerveau, ça pourrait alors établir un précédent d’un couple d’autres médicaments neurologie ciblé sur la livraison dans la pipe pour Huntington et Parkinson, dit Bennett. Ces programmes, qui n’ont pas encore été inscrits pour des testes cliniques, sont financé par quelques groupes d’intercession patient bien-connus, le Cure Huntington’s Disease Initiative, et le Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research. Naturellement, les prospects financiers de développer des médicaments pour de telles maladies plus communes pourrait ajouter à des rémunérations plus larges pour Isis comme entreprise.

Malgré l’optimisme d’Isis, Bennet se faisait entendre qu’il ne voulait pas être emporté, et a accentué que tous les programmes sont encore dans des étapes tôt de développement : ‘ nous gardons nos doigts croisé’, a-dit-il.

Traduire: Joke Mulleners

Source: ALS Independence