La situation de l'essai de Neuralstem

10-11-2011

Données intermédiaires sur la phase I de l'essai de Neuralstem sur la SLA dévoilées

Eva Feldman, M.D., Ph.D., chercheur principal de la phase I de l'essai d'innocuité de Neuralstem Inc. sur les cellules souches de la moelle épinière de patients atteints de SLA, a présenté les données intermédiaires de la première et de la deuxième étapes sur les 12 premiers patients à l'occasion de l'assemblée annuelle de l'American Neurological Association. Il ressort du rapport que la procédure est sans danger et permet d'obtenir certaines améliorations de la fonction motrice.

« Chez huit des dix patients en vie de l'essai, les scores des membres inférieurs sont restés égaux ou se sont améliorés après le traitement. », a commenté Dr. Feldman. « Chez deux patients sur les dix, la fonction des membres inférieurs s'est détériorée. La taille de l'échantillon et le délai de suivi sont trop limités pour pouvoir tirer des conclusions, mais le profil d'innocuité de notre approche nous encourage. »

« Nous sommes heureux d'entendre les progrès de l'étude et le profil d'innocuité encourageant chez les patients. », a déclaré Lucie Bruijn, scientifique responsable de l'Association SLA. « Nous avons hâte d'en apprendre davantage sur les résultats de l'étude dès que ceux-ci seront disponibles. »

La phase I de l'essai qui vise à mesurer l'innocuité des cellules souches neuronales de la moelle épinière humaine et de la méthode de transplantation intrarachidienne chez les patients atteints de SLA a débuté en janvier 2010. Douze patients ont subi une transplantation dans la région lombaire de la colonne vertébrale. Le dernier de ces patients a été transplanté en avril 2011. Au cours de l'essai, 18 patients subiront une transplantation. Une fois que l'Administration alimentaire et médicale américaine aura approuvé les données d'innocuité, l'essai devrait progresser afin d'inclure des injections cervicales pour les six derniers patients.

Traduction : Céline Maes

Source : The Exchange

 

La progression fatale de la SLA inversée en une première cellule souche incroyable

En mai dernier, les médecins ont posé sur Ted Herada, âgé de 39 ans, le diagnostic de la SLA. Il s'agit d'un des pires diagnostics que l'on peut recevoir.

Ted Harada et ses médecins s'attendaient à ce qu'aujourd'hui sa santé se soit déjà fortement dégradée. Mais grâce à un traitement expérimental utilisant des cellules souches, il a pu abandonner sa canne et recommencer à jouer dans la piscine avec ses trois enfants.

« À présent, chaque jour est positif pour moi. », m'a confié Herada. « Après mon traitement, j'ai fait de grands bonds en avant et... je continue de progresser. »

Généralement, la SLA entraîne le décès du patient en moins de trois ans, après qu'il ait petit à petit perdu ses capacités à bouger, à parler et à respirer. Cette horrible nouvelle, Herada l'a reçue alors qu'il avait perdu toute force dans sa jambe gauche et qu'il était à bout de souffle après avoir monté quelques marches ou avoir été jusqu'à la boîte aux lettres. De plus, ses mains ne parvenaient plus à ouvrir une fermeture à glissière.

Son neurologue lui a alors parlé d'une expérience à la Emory University, pour laquelle les scientifiques recherchaient des patients atteints de SLA prêts à tester un traitement utilisant des cellules souches.

Les chirurgiens ont expliqué à Herada que l'injection de cellules souches dans sa moelle épinière ne l'aiderait pas personnellement et pourrait même lui causer du tort. Mais l'étude devait normalement aider les scientifiques à trouver un traitement efficace par la suite. Herada n'avait rien à perdre et n'attendait rien non plus lorsqu'il devint le sujet de l'étude numéro 11. Il subit l'opération le 9 mars.

C'est très émouvant d'entendre Herada parler de son rétablissement, dont il sait qu'il peut être temporaire.

« J'ai toujours été le genre de père qui joue avec ses enfants et les chatouille pour les faire rire et, avant le traitement, je ne pouvais plus le faire. », m'a raconté Herada. « À présent, lorsque nous allons dans la piscine, je peux jouer à Marco Polo avec eux. »

Les chirurgiens d'Emory ont injecté à Herada un million de cellules souches neutres en 10 endroits de la moelle épinière. Les patients précédents avaient reçu des doses inférieures. En effet, la quantité de cellules souches a été progressivement augmentée au fur et à mesure de l'évolution de l'essai. Toutes les cellules provenaient d'un seul fœtus de deux mois qui avait été avorté et donné volontairement. En utilisant une technologie développée par Neuralstem, les scientifiques ont multiplié les cellules et en ont créé assez pour traiter tous les patients de cet essai et même davantage. « Nous avons prélevé une petite partie de la moelle épinière et isolé un million de cellules souches qui, nous l'espérons, permettront de traiter des millions de patients dans le monde entier. », m'a expliqué Dr Carl Johe, chief scientific officer chez Neuralstem.

Lorsque l'étude a débuté, les attentes étaient basses. Par précaution, l'Administration alimentaire et médicale américaine (FDA) a obligé les chercheurs à n'injecter qu'un quart du nombre de cellules souches qu'ils avaient prévu à l'origine. Les scientifiques espéraient démontrer que l'utilisation des cellules ne comportait pas de danger, rien de plus.

Deux patients sur les douze sont décédés durant l'essai, l'un après une crise cardiaque et l'autre des suites de sa SLA.

Les chercheurs espéraient que la FDA les autoriserait à inclure cinq patients supplémentaires à l'essai, afin de collecter davantage de données sur la sécurité du traitement. Neuralstem attend également l'approbation pour pouvoir débuter la première phase d'un essai qui consiste à injecter des cellules souches fœtales dans la moelle épinière de patients chroniques.

Des centres de cellules souches non réglementés tels que celui soutenu par le candidat républicain à la présidence Rick Perry affirment qu'ils peuvent traiter la SLA et toutes les autres maladies imaginables. Mais ils ne sont pas passés par toute la méthodologie méticuleuse nécessaire à l'organisation d'un essai clinique humain approuvé par la FDA, qui exige de disposer de nombreuses données afin d'assurer la sécurité et éventuellement de prouver l'efficacité du traitement. Seul ce type d'essais peut aider à convaincre les compagnies d'assurance de couvrir les traitements. Si ce n'est pas possible, les centres non réglementés continueront à faire payer des dizaines de milliers de dollars pour leurs traitements. « Nous suivons les procédures de la FDA, qui sont extrêmement lentes, car c'est une obligation légale. », a déclaré Johe.

État actuel de la situation : la version originale de l'article indique que les chercheurs d'Emory et de Neuralstem attendent l'approbation de la FDA pour la deuxième phase des essais cliniques (effectuer les tests sur cinq patients supplémentaires). Mais à présent, ils attendent l'approbation pour pouvoir inclure six patients supplémentaires à la phase de l'essai clinique.

Traduction : Céline Maes

Source : Gizmodo

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