Cytokinetics Tirasemtiv phase IIb
02-11-2012
Cytokinetics ouvre le BENEFIT-ALS, un essai clinique de Phase IIb de Tirasemtiv chez 400 Patients atteints de SLA
South San Francisco (PRWEB)
BENEFIT-ALS évaluera les effets à plus long terme d’un nouveau activateur des muscles squelettiques et représente une étape clé vers l'avant d’une inscription potentielle.
Cytokinetics, Inc.(Nasdaq : CYTK) a annoncé que la société a ouvert le recrutement de BENEFIT-ALS (Blinded Evaluation of Neuromusclar Effects and Functional Improvement with Tirasemtiv in ALS), avant nommé CY 4026. BENEFIT-ALS est une étude clinique Phase IIb, multinationale, en double-aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, visant à évaluer la tolérabilité et l'efficacité potentielle de tirasemtiv (avant CK-2017357) chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Tirasemtiv active sélectivement la troponine complexe du muscle squelettique rapide en augmentant sa sensibilité au calcium, ce qui augmente la force du muscle squelettique en réponse au stimulus neuronale et retarde l'apparition et réduit le degré de fatigue musculaire. Tirasemtiv est le principal candidat médicament qui a émergé du programme de la contractilité du muscle squelettique de la firme.
« Les patients qui souffrent de cette maladie dévastatrice ont un besoin critique d'un nouveau traitement qui tient compte des déficits fonctionnels qui limitent leurs activités quotidiennes, » a déclaré Jeremy M. Shefner, MD, PhD, professeur et président du département de neurologie à la faculté de médecine à la State University de New York et investigateur principal de BENEFIT-ALS. « En cas de succès, la thérapie selon ce nouveau mécanisme pourrait améliorer la vie de nombreux patients vivant avec la SLA. »
BENEFIT-ALS est conçu pour inclure environ 400 patients qui vont tout d'abord faire une semaine de traitement avec tirasemtiv à 125 mg deux fois par jour. Après cette période ouverte, les patients seront randomisés pour recevoir 12 semaines de traitement à double insu avec un dosage oral biquotidien croissant de tirasemtiv commençant à 125 mg deux fois par jour et croissant chaque semaine jusqu'à 250 mg deux fois par jour ou une titration de dose factice avec un placebo. Les évaluations cliniques auront lieu tous les mois pendant le traitement ; les patients participeront également à un suivi une et quatre semaines après leur dernière dose.
L'analyse primaire d'efficacité de BENEFIT-ALS permettra de comparer la variation moyenne par rapport au niveau de référence sur l'échelle de cotation fonctionnelle ALS sous sa forme révisée (ALSFRS-R) avec tirasemtiv par rapport au placebo. Les objectifs secondaires incluront la ventilation volontaire maximale (MVV) et d’autres mesures de la fonction respiratoire et le muscle squelettique. Les patients prenant le riluzole au moment de l'inclusion et qui sont répartis aléatoirement pour recevoir le tirasemtiv recevront le riluzole au dosage réduit de 50 mg tous les jours. Cytokinetics envisage d'effectuer cet essai dans plus de 70 sites partout au Canada, aux États-Unis et dans plusieurs pays européens.
« Nous sommes heureux d'ouvrir BENEFIT-ALS à l'inclusion afin d’approfondir l'évaluation du tirasemtiv chez les patients atteints de SLA. Les 12 semaines de traitement en double insu lors de cette étude sera le plus longtemps que les patients atteints ont été traités avec tirasemtiv ; par conséquent, BENEFIT -ALS sera une étape critique dans notre évaluation du potentiel de ce traitement comme traitement chronique, "a déclaré Andrew A. Wolff, MD, FACC, vice-président de la recherche clinique et de développement chez Cytokinetics et médecin en chef. « Selon les commentaires des autorités régulatoires de la santé des Etats-Unis, du Canada et de l'Union européenne, nous croyons que BENEFIT-ALS pourrait prendre en charge l'enregistrement potentiel de tirasemtiv pour le traitement de la SLA. »
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : Yahoo! News
