Thérapie avec des cellules-souches pour le pharma en cas de la SLA

Le deuxième miracle avec un rapport par Tom Henderson

Actuellement Harada fait l’expérience d’un deuxième miracle et jouit de tout moment que sa force augmente, sa marche devienne plus souple et son emprise plus ferme. Les symptômes de sa maladie SLA semblent reculer à la surprise de ses médecins.

Il peut monter les éscaliers facilement pour coucher ses enfants le soir. Il se réalise que quelque chose de magnifique est en train de se passer et que la peine de mort qu’il a subie par SLA, peut être retournée. Ted Harada est celui qui communique toutes les informations puisque les rechercheurs ne communiquent pas avant que les études courants sont terminées.

Harada était un des trois pSLA qui participait 2 fois à un essai avec des injections. Le dernier essai se déroulait le 22 août 2012. Après que Eva Feldman affirmait la sécurité de l’essai en octobre à l’occassion de l’Assemblée Annuelle de l’American Neurological Association à Boston, on a annoncé que les rechercheurs faisaient aussi des tests sur l’efficacité des injections pour préparer un examen Phase II.

Deux semaines après le deuxième tour des injections Harada se sentait plus fort et sa santé générale s’améliorait. Pour se convaincre de la vérité de ses sentiments positifs il n’attendait pas l’examen par les médecins mais il se faisait tester par son épouse. Ainsi il réussisait pour lever son pied du sol malgré une certaine contre balance. Ils étaient tous les deux très surpris puisqu’ils ne s’y attendaient pas. A ce moment-là il contactait les rechercheurs d’Emory qui l’avertissaient pour l’effet placebo. Des tests confirmaient sa conclusion et entretemps il continue à évoluer positivement avec des « sauts quantum ». Le 20 octobre Ted participait à une promenade pour le fundraising SLA et marchait 2,5 miles à Atlanta.

Aujourd’hui Harada souffre encore toujours de SLA et il est conscient que le prognostic de sa maladie est encore toujours le décès. La chance que des rechercheurs trouveront un méchanisme pour améliorer sa situation, devient réelle. Maintenant Eva Feldman attend l’approbation du FDA pour faire un examen Phase IB avec seulement 3 patients qui recevront 1 million de cellules souche çàd la double dose de l’autre fois. Si les résultats seront positifs, le port pour un examen Phase II avec 32 pSLA est ouvert l’été prochain. Harada s’exprime de façon suivante : « We’ve got to turn ALS into ALS chronic illness ». »Nous devons transformer la SLA en une maladie chronique SLA. »

Traduction : Axel Massart

Source : Crain’s Detroit Business

Amélioration miraculeuse d’un pALS pourrait forcer l’industrie pharmaceutique à envisager sérieusement la piste d’une thérapie avec des cellules-souches.

Troy Bayer 27 août 2012

Les grandes compagnies pharmaceutiques limitent, depuis plus d’une décennie, leurs investissements dans les thérapies avec des cellules-souches, pour des raisons de problèmes éthiques et de risque élevé d’investisseur pour des traitements incertains dans les premiers stades du développement de la maladie. Même si des firmes comme Pfizer (PFE) et Johnson & Johnson (JNJ) ont déjà tâté le terrain et investi des montants limités dans la recherche sur les cellules-souches, il manque un catalyseur pour réellement accélérer l’industrie de la thérapie avec les cellules cellulaires. Il est possible que l’amélioration miraculeuse du pALS Ted Harada soit exactement l’évènement qui changera la façon de penser des chefs de l’industrie pharmaceutique.

Le cas de Harada a été bien suivi par des médias comme Fox, CNN, et USA Today. Les médecins ont diagnostiqué en août 2010 la SLA (Sclérose Latérale Amyotrophique) chez Harada, alors âgé de 38 ans. Cette maladie neurodégénérative limite l’espérance de vie de la plupart de ses victimes à 3-5 ans. Sans surprises, la santé de Harada se détériora rapidement. Rapidement après le diagnostic, il dut quitter son travail, marcher avec une canne et ne trouva pratiquement plus l’énergie de jouer avec ses enfants. Le rapide déclin de sa santé ont convaincu Harada de participer à une étude clinique dirigée par des médecins de l’Université du Michigan et de la ‘Emory University School of Medecine’, sponsorisée par une entreprise de biotechnique du Maryland, Neuralstem, Inc. (CUR).

Le but de l’essai clinique était de parvenir à injecter avec succès des cellules-souches dans la région lombaire de la moelle épinière. L’intervention chirurgicale fût effectuée par le Dr. Nicholas Boulis, un professeur-associé de la ‘Emory University School of Medecine’. Le Dr. Boulis conçût l’instrument qui servit à infecter les cellules-souches dans la moelle épinière et Neuralstem acheta la licence exclusive de cet instrument.

Les résultats de l’étude, publiés en avril 2012, ont validé la procédure, aucun des douze patients n’ayant rejeté les cellules-souches ou présenté des signes de complications sur le long terme. Dans le cas de Harada, l’intervention améliora également sa respiration et lui permit de marcher sans canne. A la surprise générale, le Dr. Eva Feldman, une neurologiste de l’Université du Michigan, déclara que la thérapie des cellules-souches avait pratiquement arrêté la progression de la maladie. Ces résultats encourageants ont amené l’agence américaine FDA (Food and Drug Administration) à autoriser l’injection de cellules-souches dans la partie cervicale de la moelle épinière.

L’amélioration soudaine et inattendue de la santé de Harada a soulevé de nombreuses questions sur le front des investisseurs. Quelles en seront les conséquences pour l’industrie des cellules-souches et les compagnies pharmaceutiques y investiront-t-elles plus rapidement du capital? En premier lieu, on suppose que les industries biotechniques vont explorer d’autres régions, moins conventionnelles et plus osées, du corps humain pour y injecter des cellules-souches. Le projet Neuralstem est une des seules procédures médicales utilisant la moelle épinière comme point d’entrée pour les injections de cellules-souches. Ensuite, l’amélioration de la santé d’Harada pourrait diminuer l’aversion éthique du public pour les traitements sur base des cellules-souches. Le potentiel important des thérapies avec cellules-souches pour soigner les pires dysfonctionnements et maladies humaines pourrait affaiblir l’opposition à son usage, créant une ouverture pour augmenter les investissements des compagnies pharmaceutiques dans cette industrie.

La plupart des grandes compagnies pharmaceutiques n’ont, jusqu’à présent, qu’investi de façon marginale dans les recherches sur les cellules-souches et les industries biotechniques. Par exemple, Pfizer utilise, en partenariat avec Athersys (ATHX), une thérapie avec des cellules-souches pour traiter des maladies inflammatoires chroniques intestinales (MICI). Le médicament, dérivé de cellules-souche prélevées dans la moelle osseuse et commercialisé par Athersys Multistem est actuellement en phase 2 FDA de tests cliniques. Pfizer développe également, avec le ‘University College of London’, un traitement sur base de cellules-souches pour la dégénérescence maculaire.

Johnson & Johnson développe, en partenariat avec Novocell, Inc des thérapies sur base de cellules-souches pour le diabète et le cancer. Advanced Cell Technology (ACTC.OB) utilise des cellules-souches embryonnaires pour essayer de traiter la forme héréditaire de dégénérescence maculaire, ou maladie de Stargard, et la dégénérescence maculaire liée à l’aga (DMLA), deux maladies qui entrainent la cécité. Neuralstem développe des traitements sur base de cellules-souches pour les apoplexies, Alzheimer, Parkinson et les blessures de la moelle épinière. Le Département R&D ‘cell technologies’ de GE Healthcare (GE) effectue également des recherches de haut niveau dans le domaine des cellules-souche. Le chef de ce département, Stephen Minger, résume parfaitement l’évolution de l’industrie des cellules-souches: "Le niveau d’investissement des compagnies comme Pfizer, GlaxoSmithKline (GSK), Johnson & Johnson, et GE dans la médecine régénérative et les cellules-souches suggère un stade de maturité. C’est encore à haut risque, mais un risque calculé."

Vu l’engagement des plus grandes compagnies dans la recherche sur les cellules-souches, il serait logique que l’amélioration de Harada serait la démonstration de la maturité technique nécessaire à la poussée de l’industrie vers le niveau supérieur. L’industrie des cellules-souches présente certainement des risques élevés, commercialiser un produit s’avère très difficile et il faut tenir compte des préoccupations éthiques, politiques ou législatives des différents intervenants. Néanmoins, les investisseurs devraient suivre de près, les prochains mois et années, l’évolution de la santé de Harada, pour entrevoir l’avenir de la thérapie sur base de cellules-souche et le moment ou les plus grandes firmes pharmaceutiques investiront enfin sérieusement dans ce domaine et ses potentialités.

Précision : Je ne possède pas d’actions dans le capital des entreprises citées et n’envisage pas de travailler pour elles dans un futur proche. J’ai écrit cet article moi-même et il reflète mon opinion. Je n’ai pas été rétribué pour cela, sauf par Seeking Alpha. Je n’ai pas de relation d’affaire avec une des firmes citées dans cet article.

Précision additionnelle : L’auteur n’est pas un courtier officiel ou conseiller en investissements et ne peut donc ni conseiller d’acheter, de vendre ou d’acheter quelque effet. Même si tout a été fait pour vérifier un maximum les informations dans cet article, une partie en est issue des sources publiques et l’exactitude ne peut en être garantie.

Traduction : Fabien

Source : Seeking Alpha