Nouveau système de staging pour essais cliniques

23-07-2013

À Londres, nous avons rencontré le professeur Ammar Al-Chalabi, de l'Institut de psychiatrie du centre de la MRC pour Neurodegenerative Research, King’s College London. Son dernier et très important article, "un système de staging proposé pour la sclérose latérale amyotrophique," a des implications pour tous les essais cliniques en SLA. Professeur Al-Chalabi propose des critères de staging universels pour la SLA qui fournissent une mesure objective pour la progression de la maladie. Un tel système pourrait être utilisé de manière diverse, allant des centres de soins pour les patients à la conception d'essais cliniques ; il pourrait même aider les chercheurs à déterminer quels domaines de recherche sont les plus urgents ou qui ont besoin d'un soutien financier et d'autres ressources.

Beaucoup d'entre vous savent que le SLAFRS est une échelle utilisée actuellement pour évaluer les symptômes d’un patient. Toutefois, elle est plutôt limitée, simple et subjective. Le système proposé par le professeur Al-Chalabi serait beaucoup plus complet et universel. Son groupe de recherche a analysé 1471 patients SLA vus par les cliniciens entre 1993 et 2007. Après, ils ont pu définir les phases de la maladie et ont développé le système de stades les suivants:

 Stade 1 apparition des symptômes ("implication fonctionnelle par faiblesse, perte musculaire, spasticité, dysarthrie ou dysphagie d’une region du système nerveux central définie comme bulbaire, membre supérieur, membre inférieur, ou diaphragme")

Stade 2 a diagnostic

Stade 2 b est l'implication fonctionnelle d'une seconde région.

Stade 3 est l'implication fonctionnelle d'une troisième région.

Stade 4 a est la nécessité de la gastrostomie ;

Stade 4 b est la nécessité de la ventilation non invasive.

Les chercheurs ont identifié les laps de temps qui en général se sont écoulés entre les stades et ont trouvé que la maladie progresse dans des proportions prévisibles, au moins dans la population étudiée : le diagnostic s'est produit à 35 % de toute l'évolution de la maladie, l’implication d'une deuxième région à 38 %, une troisième région à 61 %, le besoin de gastrostomie à 77 % et le besoin de ventilation non invasive à 80 %. Les recherches futures devraient étudier le système de staging dans différentes populations. Professeur Al-Chalabi s'attend à ce que le temps entre les stades peut changer entre les populations et les études, bien que les stades se eux-mêmes sont susceptibles de rester constants.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS Worldwide

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