Genervon Biopharmaceuticals a découvert le GM6 il y a plus de dix ans, alors qu'ils travaillaient pour identifier un régulateur « maître » de multiples voies cellulaires qui pourraient « corriger les défauts dans le système nerveux ». Le GM6 (également appelé GM604) est un peptide court dérivé du motorneuronotrophic factor (MNTF), une protéine impliquée dans le développement embryonnaire. Genervon prétend que le GM6 règle plus de 4 000 gènes différents, y compris la modulation de plus de 80 gènes SLA. En décembre dernier, Genervon a annoncé que GM604 prolonge la vie des souris SOD1 de 30 % et peut retarder l'apparition des symptômes de SLA chez ces souris de 27%. Maintenant, Genervon rapporte de nouvelles supplémentaires et intéressantes ; ils ont récemment reçu l'approbation de la FDA pour un essai clinique de Phase IIa en SLA avec le GM604. Genervon sera bientôt prêt à recruter 12 patients pour son essai de Phase IIa à deux endroits différents : le Massachusetts General Hospital et la Columbia Medical Center à New York. Genervon a récemment été approuvé pour une étude de Phase II GM6 dans la maladie de Parkinson, et ils sont actuellement en train de recruter des patients pour leur étude de Phase II dans l'accident vasculaire cérébral ischémique.

Source : ALS Forum

Une étude clinique va tester un «maître régulateur » dans la SLA

Genervon Biopharmaceuticals a lancé une étude de phase II pour tester son médicament expérimental GM604 chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique

Résumé de l’article :
• Une étude clinique phase 2 pour tester le médicament expérimental GM604 chez les patients SLA a débuté dans deux centres aux États-Unis. 
• L'étude, qui devrait inclure 12 adultes atteints de SLA, est conçue pour tester l'innocuité et la tolérabilité du GM604.

Un essai clinique de phase 2 pour tester le médicament expérimental GM604 chez les personnes atteintes desclérose latérale amyotrophique (SLA) a commencé dans deux centres aux États-Unis. L’inclusion devrait commencer bientôt.

La GM604 technologie, développée par Genervon Biopharmaceuticals à Pasadena, en Californie, est issue des «maîtres régulateurs, » qui sont des molécules trouvées dans les premiers stades du développement humain et qui contrôlent le développement du système nerveux humain.

Selon Genervon, la structure moléculaire de GM604 est identique à l'un des neuf parties actives d'une neurotrophine appelé motorneurontrophic factor (MNTF) . La société affirme qu'elle confère la neuroprotection avec le contrôle et la régulation de nombreux gènes associés à la ALSLA et voies de fonctionnement.

L'étude, qui devrait inclure 12 adultes atteints de SLA, vise à vérifier l'innocuité et la tolérabilité du GM604. Les objectifs supplémentaires de l’étude incluent la détermination préliminaire des effets du GM604 sur les biomarqueurs de la maladie SLA et d'autres mesures de progression de la maladie.

Comment participer à l'essai de phase II

Les éventuels participants à l'essai doivent avoir au moins 18 ans et doivent répondre aux critères d'Escorial pour le diagnostic formel de SLA. En outre, ils doivent :
• être en mesure de se conformer aux procédures de l'étude ; 
•être médicalement autorisés à subir une ponction lombaire (bas du dos) pour la collection du liquide céphalorachidien ; 
• ne pas avoir d'antécédents de maladie du foie, rénale grave (des reins), de diabète, de maladie coronarienne ou de cancer ; et 
• satisfaire aux critères supplémentaires.

Pour en savoir plus, consultez GM604 Phase 2 a randomisé en Double-aveugle contrôlées contre Placebo essai pilote dans la maladie latérale amyotrophique (ALS) (filles), ou recherchez ID NCT01854294 à ClinicalTrials.gov

Traduction : Ligue SLA : Anne