La découverte de médicaments réinventée : cible prometteuse pour la médication en SLA

À l'aide d'une nouvelle technique de dépistage de médicaments basée sur les cellules souches, qui a le potentiel de réinventer et de réduire considérablement le coût de développement de nouveaux produits pharmaceutiques, des chercheurs de Harvard Stem Cell Institute (HSCI) ont découvert un composant plus efficace pour protéger les neurones tués par la sclérose latérale amyotrophique (SLA), que les deux médicaments ayant échoué durant des essais cliniques humains après que des centaines de millions de dollars aient été investis dans ces ceux-ci.

La nouvelle technique de dépistage basé sur des cellules souches développée par Lee Rubin, membre

du Comité exécutif du HSCI et professeur au département de cellules souches et de la biologie régénérative de Harvard, a effectivement prédit que les deux médicaments ayant échoué durant la troisième et dernière étape des essais humains échoueraient en effet.

« C'est un sombre secret dans la découverte de médicaments que très peu de médicaments ont été testés sur des cellules malades humaines avant de l’essayer directement sur une personne, » a déclaré Rubin, qui dirige le programme de HSCI de la médecine translationnelle.

« Nous nous sommes intéressés par l'idée que nous pouvons utiliser des cellules souches pour corriger cette situation. »

Le modèle de Rubin repose sur une preuve de concept antérieure mis au point par le membre de la Principal HSCI, Kevin Eggan, qui a démontré qu'il était possible de déplacer une maladie axée sur le neurone dans un contexte de laboratoire à l'aide de cellules souches portant les gènes des personnes atteintes de la maladie. 

Dans un article publié aujourd'hui dans la revue Cell Stem Cell, Rubin expose comment lui et ses collègues ont appliqué leur nouvelle méthode de découverte de médicaments de la SLA basée sur les cellules souches. La maladie est associée à la mort progressive des neurones moteurs qui passent les informations entre le cerveau et les muscles. Comme les cellules meurent, les personnes souffrant de SLA éprouvent un affaiblissement au niveau de leurs membres, suivi par une paralysie rapide et une insuffisance respiratoire. Cette maladie arrive généralement tard dans la vie. Dix pour cent des cas sont génétiquement prédisposés, mais pour la plupart des patients, il n'y a aucun déclencheur connu.

Le Laboratoire de Rubin a commencé d’abord par étudier la maladie chez des souris, en créant des milliards de neurones moteurs venant des cellules souches embryonnaires de souris, la moitié était normale et l’autre moitié malade avec une mutation génétique connue pour déclencher la SLA.

Les investigateurs privent ces cellules de nutriments et puis passent en revue cinq mille molécules de médicaments pour trouver celles qui permettraient de maintenir en vie les neurones moteurs.

Traduction : Ligue SLA : Benoit

Source : Medical Xpress