Des patients auditionnés par la FDA

Auditions FDA, résumé de la première partie : Inacceptable

Lors l’audience publique du 25 Février 2013 du comité de la FDA pour les « Considérations concernant la FDA et la régulation des médicaments pour le traitement de la SLA » nous avons entendu plusieurs propositions d’un grand nombre d’intervenants bien informés. L’association « ALS Connections » demande à la FDA (US Food and Drug Administration) de les prendre sérieusement en considération en vue de ses actions futures.

Les intervenants ont suggéré les changements suivants concernant la politique et les procédures de la FDA :

• créer un nouveau modèle pour les essais cliniques;

• formuler de nouvelles définitions de risque, surtout lorsque les procédures concernent une maladie mortelle à 100 % ;

• prévoir une procédure d'urgence pour les essais cliniques ;

• établir de nouvelles réglementations pour ceux qui participent aux essais cliniques ;

• apprendre à travailler ensemble et à partager les recherches avec (et comme) les organisations, les instituts de santé et les associations.

Les pALS se sont adressés directement à la FDA, subtilement, comme ils le font avec les organisations qui les soutiennent. Plus que jamais, il a été souligné que les pALS n’acceptent plus le cloisonnement de la recherche.

Un appel a été lancé à la FDA pour collaborer et établir des relations de travail avec les différentes organisations SLA en plein essor. En priorité, selon plusieurs intervenants, il faut accepter qu’une amélioration effective des essais cliniques et du développement de médicaments (entre autres), ne pourra être obtenue qu’en collaborant.

La communauté des patients demande non seulement à la FDA d’écouter et de développer de nouveaux processus et procédures, mais appelle également les organisations sans buts lucratifs de base SLA à travailler ensemble, à partager les informations et à rejeter toute « culture de la concurrence ».

Leur vie est en jeu et ils veulent être entendus. Plus encore, ils veulent être impliqués dans les nombreux aspects de la recherche, du développement, des protocoles et des tests.

Un appel est lancé à la FDA et aux organisations SLA pour prendre leurs responsabilités financièrement et développer de l’empathie par rapport aux familles des pALS, leurs heures de travail et leur engagement en faveur de la recherche et pour le financement de traitements. Les orateurs leur demande aussi, en insistant près de la FDA, de s’engager, en tant qu’organisations, dans les modèles de soins avec empathie. Ils demandent ainsi à toutes les personnes concernées de penser à la condamnation à mort que les pALS reçoivent, à l'espoir qu'ils mettent dans la recherche qu'ils ont financée et de garder à l'esprit l'héritage destructeur que leur famille doit gérer, au lieu de rechercher la gloire d’être celui qui a trouvé le moyen de guérir.

La demande des orateurs, forte et claire, au Comité de la FDA, est qu'aujourd'hui les modèles obsolètes du XXe siècle pour accepter et approuver les essais cliniques et les essais de médicaments ne soient plus appliqués en ce 21e siècle. Ils ont également souligné que la définition du risque est différente pour les pALS, car ils savent quelle en sera l’issue: leur mort.

Plusieurs orateurs ont souligné que la FDA a la responsabilité de mener les modifications nécessaires aux progrès dans les traitements de la SLA. Il est nécessaire de collaborer avec les organisations SLA, qui disposent d’informations et des liens avec les patients.

Les deux pensées les plus communément évoquées lors de cette journée étaient claires. La première qui a été entendue, et nous la partageons, est que beaucoup de choses dans le monde de la SLA sont « inacceptables ».

Le mot inacceptable a été entendu en permanence par le comité, énoncé par une infirmière clinicienne et un physiothérapeute qui travaillent avec des pALS, par des membres des familles, par des chercheurs et des collaborateurs. Les orateurs ont partagé avec le Comité de la FDA ces constatations:

Il est inacceptable que, depuis les 140 années d'existence de cette maladie, nous sachions toujours si peu concernant les causes de la SLA. Qu’il n’y ait toujours pas d’option thérapeutique, de mode de guérison ou de médicament efficace.

Il est inacceptable pour les pALS et les chercheurs que la FDA continue à être une partie du problème, plutôt que de chercher des solutions en remplacement des anciens modèles qui ne sont ni pertinents ni utilisables, surtout dans le cas de la SLA.

Il est inacceptable qu'il n’y ait qu’un seul médicament, généralement inefficace et trop cher. Il est inacceptable que les 600 € par mois qui doivent être déboursés pour ce médicament forces les pALS à choisir entre lui et d’autres médicaments nécessaires au traitement des symptômes.

Il est inacceptable que les médicaments qui traitent les symptômes chez les pALS causent eux-mêmes d'autres symptômes qui doivent être traités à leur tour.

Il est inacceptable que nous n’ayons rien de mieux à proposer aux pALS que le choix: « vivre avec ventilation assistée ou en milieu de soins, » jusqu'à la mort.

Il est inacceptable que les essais cliniques excluent les pALS affectés depuis plus de deux ans de la maladie, ou qui ont subis des soins vitaux, comme, par exemple, la ventilation.

Il est inacceptable qu'une mère doit se confronter à son enfant, sans pouvoir donner de réponses ou proposer de traitement ou d’option thérapeutique. Il est inacceptable de devoir enterrer votre enfant après avoir dû assister à la lente progression, pendant 2 à 5 ans, de cette maladie débilitante.

Cette question a été posée : pouvons-nous enfin convenir que la FDA peut adapter sa gestion et ses procédures, est-ce que la FDA peut comprendre que la SLA confisque la vie humaine d'une manière inacceptable ? Comme l’a déclaré Peter Frates, agé de 28 ans, lors de son discours au comité de la FDA: une espérance de vie de 2 à 5 ans est totalement inacceptable.

Le seul chemin acceptable que la FDA peut emprunter est celui d'apporter des changements réels, significatifs et rapides à sa politique et ses procédures basés sur les informations des 60 orateurs bien formés et avec des connaissances suffisantes. Ted Harada a déclaré rondement que cette audience allait le prouver, qu’elle ne sera pas comparable à un show canin ou équestre.

Auditions FDA, résumé de la deuxième partie: Collaborez

Lors l’audience publique du 25 Février 2013 du comité de la FDA pour les « Considérations concernant la FDA et la régulation des médicaments pour le traitement de la SLA » nous avons entendu plusieurs propositions d’un grand nombre d’intervenants bien informés. L’association « ALS Connections » demande à la FDA de les prendre sérieusement en considération en vue de ses actions futures.

Lors de l'audience, la mesure dans laquelle la SLA est inacceptable a été évoquée largement et nous avons partagé ces pensées dans notre résumé de la première partie. Dans la deuxième partie du résumé, nous nous concentrons sur la collaboration, qui a été fortement évoquée par plusieurs intervenants.

Pour rappel, les changements suggérés par les intervenants pour la politique et les procédures de la FDA:

• créer un nouveau modèle pour les essais cliniques;

• formuler de nouvelles définitions de risque, surtout lorsque les procédures concernent une maladie mortelle à 100 % ;

• prévoir une procédure rapide pour les essais cliniques ;

• établir de nouvelles réglementations pour ceux qui participent aux essais cliniques ;

• apprendre à travailler ensemble et à partager les recherches avec (et comme) les organisations, les instituts de santé et les associations.

Un appel a été lancé à la FDA pour collaborer et établir des relations de travail avec les différentes organisations SLA en plein essor. En priorité, selon plusieurs intervenants, il faut accepter qu’une amélioration effective des essais cliniques et du développement de médicaments (entre autres), ne pourra être obtenue qu’en collaborant.

Des orateurs demandent à toutes les associations, organisations, fondations et organismes qui travaillent pour la promotion de la recherche SLA de trouver de nouvelles façons de travailler ensemble.

Beaucoup d'organisations doivent décider maintenant si elles sont prêtes à élargir leurs collaborations et à développer un système pour partager l'information. Comment cela évoluera reste à déterminer. Mais, il y aura encore plus de travaux à effectuer et à partager si nous écoutons réellement les pALS et abattons les murs de silence de la recherche. Après tout, sont les leurs vies qui sont en jeu.

Une infirmière déclare lors de son audition « Nous ne pouvons plus accepter cette guerre de positions alors que des gens meurent. S'il vous plaît, asseyez-vous ensemble. »

A l’ensemble des organisations SLA il a été demandé d'arrêter la culture de concurrence.

Un autre intervenant a résumé ainsi ce que beaucoup d'autres ont dit ou ont longtemps pensé : « La division et les querelles intestines ne fonctionnent pas dans le cas de la SLA. Nous devons nous unir et combattre ensemble. »

Mais qu'est-ce qui nous empêche de travailler ensemble ? En réalité, ce n'est pas un problème spécifique à la SLA, mais qui existe chez beaucoup (peut-être la majorité) d’organisations sans but lucratif. Beaucoup d’autres organismes sans but lucratif, avec leur large éventail de bonnes causes, sont confrontés au même phénomène de travail en solo, même lorsque poursuivant les mêmes objectifs dans la même région.

Voici potentiellement le moment adéquat pour que toutes les organisations et fondations SLA définissent un nouveau modèle de coopération et développent un niveau plus élevé et plus déterminé d'engagement envers les objectifs communs.

Les pALS et les chercheurs demandent aux organisations de ne pas être un obstacle aux changements qu'ils savent indispensables pour trouver des réponses à cette maladie fatale et terrible.

Clay Shirky déclarait en 2005 dans son TED Talk sur les institutions vs collaborations: « Les Institutions détestent être perçues comme des obstacles. Une des premières choses que se produisent lorsque vous institutionnalisez un problème est que l’objectif principal de cet Institut évolue immédiatement de son but nominal vers sa propre survie. »

Est-ce cet instinct de conservation qui dévie des gens brillants et passionnés, d’instituts disséminés partout aux Etats-Unis, qui travaillent dur, de leur objectifs premiers d'aider les pALS et leurs familles, de financer la recherche et de mettre un terme à cette maladie effrayante et sans espoir vers l’objectif de pérenniser leur raison d'exister?

Nous pouvons prévoir que la voie de la collaboration ne sera pas facile, en énumérant : les comptes à rendre aux gestionnaires, avocats et clients; la mesure du succès par les donateurs et les soutiens financiers selon l’identification des travaux; la protection de la vie privée et la confidentialité; la culture actuelle du secteur associatif en général; la bataille pour les dollars trop peu nombreux; l’inaptitude de beaucoup d’organisations SLA de réaffecter les moyens trop limités en personnel et en finances. Nous avons besoin d’une initiative brisant le statu quo et initialisant la collaboration.

Ne laissons pas l'audience de la FDA et ses orateurs motivés être emportée par l’oubli sans préserver leurs idées pour l'avenir. Ne faisons pas appel à la FDA pour diriger, écouter et apprendre des nombreuses associations SLA sans exiger que la même attitude positive et synergique soit adoptée en son sein.

Beaucoup de pALS ont insisté, au cours de l'audience, sur la redéfinition du risque pour les pALS participant aux essais cliniques.

C’est probablement aussi le moment de redéfinir le risque du partage d’informations, de recherches, d’études, de découvertes etc. dont on est propriétaire, dans la sphère publique ou celle des groupes d'intérêts. Dans quelle mesure les organisations seront-elles prêtes à prendre le risque de publier sur leur recherche d'un médicament et à quel point seront-elles disposées à réduire au minimum le nombre d’études parallèles « inutiles » pour sauver la vie de ceux pour qui ils travaillent ?

Sandra Farr a adressé à la FDA une demande claire au cours de l'audience:

« Eliminez la concurrence entre les associations, organisations et cliniques SLA. Plus de recherche isolée. Les pALS et leurs familles veulent que tout le monde soit prêt à collaborer. »

En définitive, les pALS et leurs familles sont la raison de l’existence de ce travail.

Pour honorer cet effort de collaboration nous ouvrons notre IDEA LAB à tous. Nous croyons que toute personne ayant une idée mérite un laboratoire pour y travailler, c'est pourquoi nous avons créé ce laboratoire virtuel. Nous vous invitons tous à partager vos idées sur les approches possibles de la collaboration.

 

Traduction : Fabien

Source : ALS Connections