Le système de stimulation du diaphragme : efficace pour les patients?

Cette semaine, l’ Association de la dystrophie musculaire (MDA) et l’Association de la sclérose latérale amyotrophique (ASLA) ont annoncé un engagement à fournir des fonds ($1,20 millions) pour une étude clinique phase 2 qui va étudier l'efficacité du système de stimulation de diaphragme de NeuRx ® (DPS) chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les fabricants de DPS NeuRx ®, Synapse Biomedical Inc, participeront également à l'étude.

Dr Katalin Scherer, professeur de neurologie et directeur de MDA et cliniques SLA à l'Université d’Arizona Medical Center, a parlé avec Rare Disease Report de cette collaboration unique. »C'est un très important essai clinique qui est entrepris par la MDA et ASLA dans un financement conjoint, » a déclaré le Dr Scherer.

Ce qui est surprenant dans cette évolution, c'est que la demande de données pour avoir plus de données de sécurité et d'efficacité provient de groupes de patients et du fabricant – et non pas de la Food and Drug Administration (FDA). L'an dernier, la FDA a approuvé NeuRx ® comme un dispositif d'utilisation humanitaire (HUD) pour le traitement de l'hypoventilation chronique (insuffisance respiratoire) dans la SLA. Puisque les patients SLA meurent souvent à la suite de l'insuffisance respiratoire, tout moyen afin d'améliorer ou de prolonger la fonction pulmonaire est vital. L’approbation comme HUD est conçue pour l'examen de dispositifs médicaux chez les patients atteints de maladies rares, et alors que la FDA est assez clémente en demandant des données sur l'efficacité pour l'approbation comme HUD, elle limite l'utilisation de l'appareil à des hôpitaux spécifiques. Cette approbation permet à l'entreprise du dispositif médical de mettre leur appareil sur le marché, mais encourage également la société à demander d'autres données sur l'efficacité et installer son dispositif sur tout le marché.

Le dispositif est approuvé par la FDA en vertu d'une exception comme HUD. Mais favorise ceci les patients?

La réponse : nous n’en sommes pas sûrs.

Il y a quelques années Synapse Biomedical a sponsorisé un essai clinique portant sur 9 sites avec plus de 100 patients (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00420719). À ce jour, les données publiées de cette étude sont limitées. La seule publication figurant dans clinicaltrial.gov qui est associée à cette étude est sur un sous-groupe de patients (n = 14) mis à l'essai d'efficacité du sommeil après avoir reçu la NeuRx DPS ®. [1] Mais la publication ne documente aucune amélioration dans les scores de fonctionnement, dans la capacité vitale (CVF), ou sniff nasal inspiratory pressure (SNIP) dans ce petit groupe de patients. Cependant, l'étude a signalé une amélioration dans l'efficacité du sommeil. D’autres résultats préliminaires de l'essai clinique « clé » ont été publiés [2] [3] mais dans un récent examen de preuve clinique de la stimulation du diaphragme chez des patients [4], Dr Scherer et Dr Bedlack ont critiqué la preuve et noté plusieurs incohérences dans les données publiées.

Nouvel essai de Phase 2 commencera
Afin de mieux déterminer l'efficacité du DPS NeuRx ® chez des patients, le MDA et l'Association ALS (avec Synapse Biomedical) combinent leurs efforts pour soutenir un essai clinique de phase 2 très ambitieux. Le MDA s'engagera pour 750 000 $ et l'Association ALS fournira 450 000 $ pour l'étude. Kirsten Gruis, MD à SUNY (Upstate Medical University à Syracuse, New York,) sera l’investigateur principal. L’essai devrait inclure 180 patients (120 recevront le DPS, 60 recevront le standard actuel de soins). Les résultats comprendront la survie, la fonction du diaphragme, la dyspnée et la qualité de vie.

Le Dr Scherer dit « Dr Gruis et les sites de recherche clinique NEALS sont bien placés pour remplir cet engagement massif. Je suis ravie de voir une telle démarche en avant si rapidement.»

Le Dr Scherer a ajouté, « cette nouvelle étude phase 2 du DPS va fournir des données très utiles et de grande qualité sur l'efficacité de la DPS et clarifier sa valeur réelle dans le traitement clinique des patients. Ceci aidera également à déterminer, si le DPS pourrait être plus avantageux pour certains sous-groupes de patients et aidera à la sélection appropriée des patients et servira d'orientation. »

Nous saluons toutes les parties impliquées dans cette entreprise et elles doivent être un modèle pour les futures collaborations entre les investigateurs cliniques, les associations de patients et les entreprises de dispositif médical et entreprises pharmaceutiques.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Rare Disease Report

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