Les chercheurs de la Mayo Clinic ont de l’espoir pour les cellules souches dans la SLA

Septante-cinq ans après que le joueur de baseball Lou Gehrig a été diagnostiqué avec la SLA ou la sclérose latérale amyotrophique, les chercheurs de la Mayo Clinic ont commencé une étude humaine, dans l'espoir de ralentir la progression de cette maladie.

Le diagnostic catastrophique porte un pronostic écrasant pour le patient et son entourage.

Gehrig, par exemple, a vécu seulement deux ans après qu'il a été diagnostiqué. Mais le nouveau traitement offre l'espoir de prolonger la vie de ceux atteints de SLA.

« La durée de vie après le diagnostic est d'environ deux à trois ans, mais il y a une large différence, » dit le neurologue Dr Nathan Staff de la Mayo. Les personnes concernées peuvent survivre plus de dix ans après le diagnostic, ou mourir dans les six mois.

Brian McCoy, un menuisier de Rochester, est une des 25 premières personnes dans un essai clinique Phase I SLA avec cellules souches à la Mayo à Rochester.

« Je n'ai rien à perdre, » a déclaré McCoy, qui a été diagnostiqué en octobre 2012. »Je ne pense pas que cela va m'aider. « Mais, en cours de route, cela pourrait être utile un jour à quelqu'un. »

L’essai est une étude de sécurité pour déterminer s'il est safe de donner des patients SLA des injections avec des cellules souches issues d'échantillons de leur propre tissu graisseux.

Si l’étude est bien safe, l'étude sera élargie à plus de patients. Ceci permettra aux investigateurs d'étudier davantage la sécurité et l'efficacité dans un essai clinique de Phase II randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo.

« Nous ne savons pas si cela va fonctionner ou non, » dit Dr Anthony Windebank, directeur adjoint du programme de recherche dans le centre de médecine régénérative à Mayo. « Il pourrait même que cela endommage. »

Si le traitement est sans danger et efficace et a un impact notable sur la survie, il serait le premier traitement ‘corps-qui-se guérie soi-même’ conçu spécifiquement pour ralentir la progression de la SLA.

Plus de 700 personnes avec SLA ont manifesté leur intérêt pour joindre une des études de Mayo, illustrant la portée tragique de la maladie.

Il y a actuellement qu'un seul médicament qui prolonge la vie des patients SLA. Mais en moyenne il ajoute seulement environ deux mois de vie.

Et ce peu de temps, écrit McCoy, ne suffit pas.

Le rêve des chercheurs de la Mayo c’est d’ajouter un nouvel outil de traitement pour lutter directement contre la maladie, au lieu de combattre les symptômes.

L'Association ALS dit « la dégénérescence progressive des neurones moteurs dans la SLA conduit finalement à leur mort. »

Quand meurent les neurones, « la capacité du cerveau à initier et à contrôler les mouvements musculaires est perdue. L’action musculaire volontaire est progressivement touchée, les patients peuvent devenir totalement paralysés dans les derniers stades de la maladie. »

L’éventualité de réellement faire une différence dans la survie et la qualité de vie pour les personnes qui n'ont par ailleurs aucune option, Windebank disait, est « ce que donne vraiment envie de se lever le matin et aller travailler — si vous travaillez sur quelque chose qui a le potentiel de faire un monde de différence. »

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : The Post-Bulletin