Antisense oligonucleotiden

02-10-2012

Toute la piste C9

Près de 40 % de cas familiaux de SLA semble être lié aux repeat expansions dans le gène C9ORF72. Pour réduire les niveaux de ces séquences potentiellement toxiques, les chercheurs travaillent d'arrache-pied pour développer des stratégies axées sur les antisense oligonucletides* dans l'espoir de traiter cette forme de la maladie. Mais le nombre de répétitions qui peuvent déclencher la SLA restant inconnu, le diagnostic est particulièrement difficile.

En avant de la Conférence C9ORF72 à San Francisco 2012 de l'ALS et l’ Association de DLFT,ALS Today jette un regard rétrospectif sur la cause la plus fréquente de la SLA identifiée à ce jour dans une chronologie interactive. Survolez des avancées cruciales pour en savoir plus sur les efforts en cours pour diagnostiquer et traiter cette forme de la maladie.

Les antisense oligonucléotides (ASOs) sont de courtes séquences synthétiques d'ADN single-stranded qui se lient aux et induisent le clivage des tronçons homologues de séquences d'ARN messagère. Ceci résulte dans la destruction ciblée des ARNm et la correction d'aberrations génétiques. Les ASOs peuvent agir ainsi comme des molécules de médicaments et éventuellement remédier à de nombreux problèmes pathologiques. La large gamme d'application rapportée dans la littérature met en évidence les avancées dans ce domaine.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS TDI