Une Thérapie Individualisée pour les mutations de gènes cibles spécifiques du cerveau provoquant la démence et la SLA

Nouvelle recherche de Packard Centre montre comment une approche axée sur les cellules souches manipule les cellules du cerveau dans les études de labo.

Les Packard Centre scientifiques ont mis au point de nouveaux médicaments qui — au moins dans le laboratoire — semblent freiner l'impact destructeur d'une mutation génétique dans le cerveau responsable de certaines formes de sclérose latérale amyotrophique (SLA), et la démence deux maladies incurables.

Ils ont fait la découverte à l'aide de neurones, qu'ils ont créé à partir de cellules souches, appelées cellules souches pluripotentes induites (IPSCs), qui sont dérivées de la peau de personnes avec SLA ayant une mutation du gène qui interfère avec le processus de fabrication des protéines nécessaires à la fonction neuronale normale.

« Les efforts pour traiter les maladies neurodégénératives ont le taux d'échec le plus élevé de tous les essais cliniques, » dit Jeffrey D. Rothstein, M.D., Ph.d., professeur de neurologie et neurosciences à la Johns Hopkins University School of Medicine et le chef de la recherche décrite en ligne dans le journal Neurone. « Mais avec cette technologie iPSCs, nous pensons que nous pouvons cibler un spécifique sous-groupe de patients présentant une mutation spécifique et réussir. On a individualisé la thérapie du cerveau, exactement le genre de chose qui a été fait dans le cancer, mais pas encore en neurologie. »

Jeffrey Rothstein est le fondateur et directeur du Robert Packard Center pour la recherche SLA.

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Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : The Packard Center