L’étude clinique avec des cellules souches commence au Michigan avec les deux premiers patients recevant des injections

Des patients supplémentaires seront inscrits à l'U-M et à l’Emory University dans l'essai de Phase II

Newswise-ANN ARBOR, Michigan — deux patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) ont reçu des injections de cellules souches dans la moelle épinière à l'Université du Michigan Health System – les deux premiers à recevoir les injections expérimentales dans le Michigan, dans le cadre d'un essai clinique national.

Les deux patients sont rentrés chez eux et vont avoir un suivi de surveillance et des tests pour aider les chercheurs de l'U-M à évaluer l'innocuité et les effets potentiels des injections.

D’autres patients avec la condition, aussi appelée SLA, sont évalués pour une éventuelle participation à l'essai à l’U-M et à l'Université Emory.
L'essai de Phase II est approuvé par la Food and Drug Administration et financé par Neuralstem, Inc., la société basée à Maryland dont l’étude clinique est un essai avec de cellules souches. Elle cherche à étudier tout effet que pourraient avoir les cellules souches injectées sur les neurones moteurs. Ce sont les cellules nerveuses contrôlant les muscles qui meurent chez des patients SLA, finalement, les privant de la capacité de marcher, de parler et de respirer.

Eva L. Feldman, M.D., Ph.d., est professeur de neurologie à l'U-M Medical School et directeur de l'Alfred Taubman Medical Research Institute, professeur au Russell N. DeJong est le principal investigateur de l'essai. Feldman est un consultant non-payé liée à la société et a conduit l'analyse des résultats de la Phase I, l’étude clinique qui s'est terminée en 2012.

Dans les données présentées plus tôt cette année, les injections de jusqu’à 100.000 cellules souches ont été livrées dans la moelle épinière en toute sécurité et ont été bien tolérées dans un essai de Phase I mené à Emory. Les chercheurs ont constaté des signes possibles que dans un sous-groupe de participants, la progression SLA pourrait été interrompue.

« Nous allons être autorisés à donner des injections avec de plus en plus de cellules souches dans la Phase 2, » a déclaré Feldman. « Nous sommes très heureux que nous avons été en mesure d'apporter ces importants travaux à l'Université du Michigan. »

Parag Patil, M.D., Ph.d., un neurochirurgien de l'U-M et ingénieur biomédical, a effectué les deux opérations sur les participants à l'essai à l’U-M. Dans chaque cas, la colonne vertébrale de la patiente était ouverte et la moelle épinière exposée à recevoir les cellules. Les cellules sont introduites via un dispositif de livraison personnalisé qui est apposé sur l'os de la colonne vertébrale du patient afin qu'il se déplace avec la respiration du patient tout au long de l’opération.

Patil, professeur adjoint de département de l’U-M de neurochirurgie, de neurologie, d’ingénie biomédicale et d’anesthésiologie est un Young Friends of the Taubman Institute Emerging Scholar, travaille également comme ingénieur-conseil payé pour Neuralstem pour développer davantage l'appareil pour la livraison des cellules.

Un troisième participant à l'essai de Phase II a reçu la même chirurgie en septembre à l'Université Emory à Atlanta, l'autre centre de l’étude clinique.

Cette escalade de dose dans la Phase II de l’étude clinique est conçue pour traiter jusqu'à 15 patients ambulatoires dans cinq cohortes de dosage différent, avec dosage accéléré et programme de traitement.
Les 12 premiers patients, divisés en quatre groupes, recevront des injections uniquement dans la région cervicale de la moelle épinière, où la fonction de respiration est contrôlée. Cette première cohorte de trois patients ont reçu 10 injections dans la région cervicale de 200 000 cellules par injection. L’étude évoluera désormais à un maximum de 20 injections cervicales avec jusqu'à 400 000 cellules par injection.

Les trois derniers patients de cette Phase II recevront des injections dans le col de l'utérus et les régions de la colonne vertébrale lombaires. Ces patients recevront 20 injections de 400 000 cellules chaque dans la région lombaire en plus des 20 injections, qu'ils auront déjà reçu dans leur région cervicale.

L’étude clinique a aussi un calendrier de traitement accéléré et est conçue pour évoluer au rythme d'une cohorte par mois avec des périodes d'observations d’un mois entre les groupes. Les chercheurs s'attendent que tous les patients pourraient être traités pour la fin du deuxième trimestre 2014.

Des patients demandant des informations sur le étude clinique devraient contacter un centre. Pour l'Université du Michigan, veuillez visiter : http://www.umclinicalstudies.org/HUM00072488. Pour Emory Healthcare, composez le (404) 778-7777.

Pour plus d'informations sur le traitement SLA et la recherche U-M, visitez http://umhealth.me/UM-ALS.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Newswise