Étude de Biogen SOD1 ASO

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Étude de Biogen SOD1 ASO (« Une étude de Phase 1, contrôlée contre Placebo, avec dosage unique et multiple accru pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de la BIIB067 administrée aux adultes souffrant de la sclérose latérale amyotrophique »)

Les mutations du superoxyde dismutase 1 (SOD1) sont une cause héréditaire de la SLA. Des recherches chez l’animal ont montré qu’il est favorable à ralentir la formation de la protéine SOD1 si la SLA est causée par des mutations SOD1. Les ASO (oligonucléotides antisense) sont des oligonucléotides courts, qui peuvent inhiber la production d’une protéine spécifique en empêchant que le code génétique est converti dans la protéine correspondante. Les ASO contre le SOD1 ont été développés et peuvent ralentir la formation de SOD1 chez les animaux de laboratoire expérimentale et la progression de la maladie. Ces ASOs doivent être injectés directement dans la liquide lombaire au moyen d’une ponction lombaire. Cette étude examinera si chez les patients atteints de SLA ayant une mutation SOD1, la formation de la protéine SOD1 peut être réduite. Il s’agit d’une étude de phase 1. Cela signifie que l’étude se concentre sur l’innocuité et les effets secondaires possibles du médicament et pas encore sur l’effet sur la progression de la maladie.

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