Ionis Pharmaceuticals start een studie om de efficiëntie, veiligheid, farmacokinetica en farmacodynamica te evalueren van ION363 bij ALS-deelnemers met Fused in Sarcoma-mutaties (FUS-ALS)

06-03-2021

ION363 is een antisensegeneesmiddel in onderzoeksfase dat is ontworpen om de productie te reduceren van het Fused in Sarcoma-eiwit (FUS). ION363 is ook gekend als Jacifusen (geen officiële USAN-naam), als eerbetoon aan Jaci Hermsted, de eerste patiënt die met het geneesmiddel werd behandeld in het raam van een programma voor geëxpandeerde toegang. Het middel wordt ontwikkeld voor patiënten met een zeldzame genetische vorm van ALS die wordt veroorzaakt door mutaties in het FUS-gen. Muterend FUS veroorzaakt de degeneratie van motorneuronen via een giftige opdrijving van het functiemechanisme. In het lichaam van de patiënten klonteren muterende FUS-eiwitten samen in de motorneuronen. Een antisense gemedieerde reductie van het muterende FUS-eiwit in een FUS-ALS-muizenmodel voorkomt het verlies van motorneuronen. De onderzoekers gaan uit van de hypothese dat de reductie van het FUS-eiwit de ziektevoortgang bij FUS-ALS-patiënten zal omkeren of voorkomen.

Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de klinische efficiëntie van ION363 op de klinische functie en van de overlevingsduur in dragers van gefuseerde in-sarcoom-mutaties bij amyotrofische laterale sclerose (FUS-ALS).

Het gaat om een over meerdere centra gespreide, tweedelige studie van ION363 bij tot 64 deelnemers. Deel 1 zal worden uitgevoerd met deelnemers die willekeurig volgens een 2:1-ratio zullen worden toegewezen aan hetzij een behandeling met een regime van meerdere doses ION363, hetzij placebo, telkens voor een duur van 29 weken. Deel 2 wordt een openlabelperiode waarin alle deelnemers ION363 zullen ontvangen gedurende 73 weken.

Geschatte startdatum van de studie: maart 2021
Geschatte einddatum van de studie: maart 2024

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Ionispharma.com en ClinicalTrials.gov. Identificatienummer: NCT04768972

Share