De Italiaanse multicenter ervaring met edaravone bij amyotrofische laterale sclerose
18-06-2020
Christian Lunetta et al, Journal of Neurology (2020)
Abstract
Doelstellingen
Het doel van de studie is het analyseren van de ziekteprogressie en de ademhalingsfunctie bij Italiaanse ALS-patiënten behandeld met edaravone (EVN), evenals de therapietrouw en de effecten van de therapie.
Methoden
We hebben van mei 2017 tot mei 2019 een observationele studie uitgevoerd bij patiënten die met EVN zijn behandeld in 39 Italiaanse ALS centra. Rekening houdend met ALS-patiënten met ten minste 12 maanden EVN behandeling, vergeleken we de achteruitgang van de ALSFRS-R score en de snelle vitale capaciteit (FVC) met een groep overeenkomende historische controles uit de Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials (PRO-ACT) -database, met gebruik van beschrijvende analyses en overlevingsanalyses.
Resultaten
In deze studie werden in totaal 331 Italiaanse ALS-patiënten behandeld met EVN en 290 overeenkomende historische controles gerekruteerd. Er werden geen significante verschillen gevonden in ziekteprogressie of ademhalingsfunctie tussen de twee cohorten vergeleken in de zowel beschrijvende als overlevingsanalyses. De EVN behandeling werd over het algemeen goed verdragen.
Conclusies
Uit de studie bleek dat EVN behandeling goed werd verdragen. Er werden geen significante verschillen gerapporteerd tussen ALS-patiënten die wel en niet met EVN werden behandeld, zowel qua ziekteprogressie als ademhalingsfunctie. Deze bevindingen bewijzen dat verdere studies nodig zijn om beter te verduidelijken of EVN als een effectieve behandeling voor de ziekte ALS kan worden beschouwd.
Beschikbaarheid van gegevens
Gegevens zullen voor geïnteresseerde onderzoekers op vraag beschikbaar zijn. De sponsororganisaties speelden geen rol bij het verzamelen en analyseren van de gegevens en namen niet deel aan het schrijven en goedkeuren van het manuscript. De informatie in het manuscript is nergens anders vermeld.
Noot van de ALS Liga België: patiënten met eventuele vragen kunnen zich richten tot info@ALS.be
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: Journal of Neurology
